Давайте узнаем, почему этот препарат является самым дорогим лекарственным препаратом в мире и от чего он лечит.
Препарат генотерапии Zolgensma был изобретён молодым биотех-стартапом AveXis в 2015 году.
Сегодня «Золгенсма» является самым дорогим лекарственным препаратом в мире.
Он стал первым по-настоящему эффективным лекарством для лечения спинальной мышечной атрофии.
Что такое спинальная мышечная атрофия?
Спинально-мышечная атрофия или СМА, называют смертельно опасное нейродегенеративное заболевание, в процессе развития которого у пациента происходит постепенная атрофия скелетной мускулатуры.
Всего один укол - и можно вылечиться от страшнейшей генетической болезни.
Это-баночка с препаратом. На первый взгляд ничего особенного: можно купить в любой аптеке. Но есть один нюанс - цена. Всего один спасительный укол стоит 2 млн. долларов.
С одной стороны, непростительно назначать столь высокую цену на важный препарат: многие просто не смогут его себе позволить и умрут. Что не очень гуманно.
С другой стороны, если биотех-стартапы не смогут назначать высокие цены и получать мега-прибыли, они не будут инвестировать в рискованные разработки лекарств от редких болезней.
Компания-производитель заявила, что предоставит около 100 доз препарата бесплатно используя принцип лотереи. Пациенты будут выбраны среди граждан тех стран, где препарат ещё не одобрен.
Раздача первых 50 доз началась со 2 января 2020 года