В организме человека для его полноценной деятельности крупные нервные клетки должны контролировать активность мускулов, направляя им сигналы центральной нервной системы. Работа крупных клеток зависит от специального белка, отвечающего за их жизнь, который должен вырабатываться в полном объеме. Отсутствие в организме белка говорит о заболевание спинально мышечная атрофия. Проявляется заболевание у детей с генетическим нарушением, в организме белка нет или очень мало. Есть лекарство от СМА — золгензма. Вылечить спинальную мышечную атрофию можно при помощи одного укола золгензмы, но стоимость такого укола составляет 2,1 миллиона долларов. Это самое дорогое лекарство в мире.
В организме человека для его полноценной деятельности крупные нервные клетки должны контролировать активность мускулов, направляя им сигналы центральной нервной системы. Работа крупных клеток зависит от специального белка, отвечающего за их жизнь, который должен вырабатываться в полном объеме.
Отсутствие в организме белка говорит о заболевание спинально мышечная атрофия.
Проявляется заболевание у детей с генетическим нарушением, в организме белка нет или очень мало.
Есть лекарство от СМА — золгензма.
Вылечить спинальную мышечную атрофию можно при помощи одного укола золгензмы, но стоимость такого укола составляет 2,1 миллиона долларов.
Это самое дорогое лекарство в мире.