Ученые Центра детского рака и болезней крови Дана-Фарбера/Бостона разработали потенциально прорывное лечение дискератоза congenita и других заболеваний, связанных с теломерами - условий, при которых клетки преждевременно стареют, сообщает Гарвардская газета. В случае успеха новое лечение может быть первым, которое обратит вспять все разрушительные последствия болезни для организма.
В настоящее время лечение дискератоза конгенита состоит из пересадки костного мозга. Эта процедура не только подвержена высокому риску, но и помогает восстановить кровеносную систему, игнорируя все другие органы организма, пораженные болезнью.
Исследователи выявили несколько небольших соединений, которые, восстанавливая теломеры, как представляется, обращают процесс клеточного старения, вызванного дискератозом congenita. Теломеры представляют собой защитные колпачки на кончиках наших хромосом, отвечающие за контроль старения наших клеток, и производятся ферментом под названием теломераза.
Когда теломераза не производит достаточное количество теломер, ткани организма начинают преждевременно стареть, вызывая все виды телеморфных заболеваний, таких как дискератоз конгенита. В свете этого, исследователи долго искали способы безопасного манипулирования и сохранения этих телемер.
Теломераза состоит из двух молекул, называемых TERT и TERC, которые соединены между собой. И ТЕРТ, и ТЕРК поражены геном под названием PARN. В свете этого, исследователи сосредоточились на ферменте, который противостоит PARN и дестабилизирует TERC, называемом PAPD5.
Тестирование на мышах
Затем они проводили тесты на мышах, где лечили их с помощью пероральных ингибиторов PAPD5. Они обнаружили, что эти соединения увеличили ТЭВК и восстановили длину теломер. Лучше всего, на мышах не было обнаружено никаких побочных эффектов.
Теперь исследователи надеются, что PAPD5 торможение может обеспечить действительное лечение всех заболеваний, связанных с теломерой и, возможно, даже самого старения. Они предполагают, что это будет новый класс пероральных препаратов, которые нацелены на стволовые клетки по всему организму.
Новый метод лечения рака и генетических заболеваний с помощью генной терапии
Команда исследователей под руководством UCLA только что придумала, как лучше использовать генную терапию для борьбы с раком и генетическими расстройствами.
Команда сосредоточилась на разработке нового метода доставки ДНК в стволовые клетки и иммунные клетки безопасным, экономичным и быстрым способом. Исследования могли бы помочь ученым, предоставив им новый инструмент для производства генной терапии для людей с раковыми заболеваниями, генетическими расстройствами и болезнями крови.
Инструменты генетического редактирования
Ученые выясняют, как эффективно, безопасно и экономично внедрить инструменты генной редакции в клетки. Они хотят доставить их в огромное количество клеток без использования вирусов, электрошоковой терапии или химикатов, которые разорвут мембрану и убьют многие из клеток, результаты пока многообещающие".
В настоящее время клетки, используемые для генной терапии, месяцами проводят в специализированных лабораториях, причем с большими затратами: индивидуализированное лечение из клеток может стоить до сотен тысяч долларов только одному пациенту.
Команда Калифорнийского университета надеется это изменить.
Их метод можно было бы использовать с CRISPR, что позволило бы свести к минимуму затраты, время и безопасность медицинской терапии".
В разработанной командой методике используются высокочастотные акустические волны вместе с миллионами клеток, которые проходят через устройство в жидкости клеточной культуры. Эта процедура открывает поры только мембраны клеток, что, в свою очередь, позволяет ДНК и другим биологическим грузам попасть в эти клетки, не повреждая их при непосредственном контакте с ними.
В сочетании с новыми подходами к редактированию генов этот метод позволяет корректировать последовательность ДНК, которая ошибочно закодирована при заболевании. Жизнеспособность очень высока по сравнению с другими методами, но нужно достичь более высокой эффективности.
Традиционно рак лечат химиотерапией, хирургией, облучением и трансплантацией костного мозга. Сейчас новый метод находится в разработке и не доступен для лечения людей.