Не так давно в США одобрили самое дорогое лекарство в мире: первая генная терапия СМА для детей. Существует два препарата, способных помочь больным СМА: один зарегистрирован в России, второй произвели в штатах. Именно на него активно собирают средства в Сети. Дело в том, что всего одна инъекция полностью останавливает развитие болезни. Однако есть одно «но»: стоимость препарата составляет более 150 миллионов рублей.
СМА (спинальная мышечная атрофия) – это тяжелое наследственное нервно-мышечное заболевание, которое быстро прогрессирует. Так, со временем люди лишаются возможности стоять, сидеть, дышать и даже принимать пищу. Интеллект при этом полностью сохраняется.
Долгое время СМА считалась неизлечимой. Затем на фармацевтическом рынке появился такой препарат, как «Спинраза». Терапия им была очень дорогая: в первый год больному было необходимо делать шесть инъекций (одна стоит порядка восьми миллионов рублей), затем – пожизненно по три инъекции в год.
Но не так давно на мировом рынке появился препарат фармацевтической компании Novartis – «Золгенсма», который стал настоящим прорывом в генной терапии и борьбе с СМА. Оно не только приостанавливает развитие болезни, но и улучшает общее состояние.
Самым же главным преимуществом препарата является то, что для полного излечения необходима всего одна инъекция. На сегодняшний день продажа «Золгенсмы» разрешена лишь в США.
Цена космическая – более 150 миллионов рублей за инъекцию – уже попала в Книгу рекордов Гиннеса как самое дорогое лекарство в мире.