Американская компания, специализирующаяся на медицинских исследованиях и разработке препаратов, выпустила второй препарат для купирования недуга, именуемого мышечной дистрофией Дюшенна.
Новый препарат подходит лишь для малого числа пациентов с подтвержденной мутацией одноименного гена-дистрофина. Для точного выявления этой мутации совместно с препаратом был разработан первый скринингивой тест для людей с дистрофией Дюшенна.
Ранее препарат не был одобрен из-за выраженного токсического действия на почки, которое было замечено на доклинических испытаниях.
Препарат называется Голодирсен и помогает пациентам с пропуском экзона 53 и пациентов с такой мутацией-порядка 8-9%. Разработанный ранее Этеплирсен помогал пациентам с пропуском экзона 51-а это, между прочим, 13%.
Медицина не стоит на месте и развивается. Как знать, возможно в скором времени станет возможным излечение даже самых опасных заболеваний?
