Эффективных средств для борьбы с боковым амиотрофическим склерозом – заболеванием, при котором гибнут мотонейроны – не существует. Есть два одобренных FDA препарата, но, к сожалению, их действие далеко от желаемого. Но неожиданно нейропротекторный эффект обнаружился у лекарства, которым лечат астму и некоторые другие состояния. Доклиническому исследованию его действия посвящена статья, опубликованная в журнале Scientific Reports.
Кромоглициевая кислота
Работу инициировали в Массачусетской больнице общего профиля (MGH). В работах на культурах клеток с моделью болезни Альцгеймера оказалось, что антиастматический препарат кромолин-натрий (натриевая соль кромоглициевой кислоты) обладает нейропротекторными свойствами. Он способен защищать нейроны от дегенерации, а также поддерживать нормальный контакт между нервным волокном и мышцами.
В работах на мышах с моделью БА эффект проявился так же – вплоть до снижения выраженности клинических симптомов. Некоторые его свойства позволили предположить, что возможно, они окажутся полезными и при лечении БАС.
Животным – мышам-самцам и самкам с генетической мутацией, приводящей к БАС, и без нее – внутривенно вводили кромолин-натрий. Так же, как и в случае с БА, подобное лечение задержало развитие симптомов заболевания у мышей с мутацией. Кроме того, вещество снижало реакцию воспаления в мышцах, воздействуя на специфические иммунные клетки, называемые тучными и стабилизируя их мембраны. При этом уровень провоспалительных маркеров падал как в спинном мозге, так и в крови.
«Пока неизвестно, будут ли эти эффекты проявляться у людей с БАС. Поэтому мы продолжим изучать роль воспаления в развитии и прогрессировании заболевания в надежде на перевод этого исследования в потенциальные методы лечения БАС», — отмечают авторы.
Редакция портала присоединяется к ученым и хочет еще раз подчеркнуть: эффективно. Но на мышах. С генетической моделью заболевания. Пока — не более того.
Текст: Анна Хоружая
Granucci, E.J., Griciuc, A., Mueller, K.A. et al. Cromolyn sodium delays disease onset and is neuroprotective in the SOD1G93A Mouse Model of amyotrophic lateral sclerosis. Sci Rep 9, 17728 (2019) doi:10.1038/s41598-019-53982-w