Американская фармацевтическая компания "Alnylam Pharmaceuticals" не так давно обнародовала результаты фундаментальных клинических испытаний нового препарата гивосиран, который был испытан как средство для борьбы с острой печеночной порфирией. Выход препарата на рынки ожидается в ближайшие два-три года.
Порфириями принято считать определенную группу наследственных, а в редких случаях и приобретенных, заболеваний, обусловленных недостатком одного из ферментов , необходимых для синтеза гема. Дефицит этих ферментов провоцирует накопление в организме порфиринов, в частности порфобилиногена и бета-аминолевулиновой кислоты. Порфирия проявляется одним из/сразу множеством перечисленных ниже симптомов:
-острая, нестерпимая боль в животе, пояснице, руках и ногах;
-выделяемая моча от розового до бурого цвета;
-тахикардия, запоры, рвоты;
-мышечная слабость;
-психические нарушения-тревога, приступы галлюцинаций, бреда;
-лихорадка.
В основе действия гивосирана лежит механизм РНК-интерференции. В итоге препарат отключает матричную ДНК, которая отвечает за кодировку ALAS1.
В плаце-контролируемых экспериментах участвовало около сотни человек. Число приступов у пациентов снизилось на 70%, что в свою очередь говорит об эффективности препарата и частичной победе над недугом.
Ссылки на первоисточники:
1.Alnylam Pharmaceuticals- https://www.alnylam.com/
2. Food and Drug Amdinistration- https://www.fda.gov/