Технология генетического редактирования CRISPR всегда была спорным медицинским подходом. В прошлом году китайские ученые использовали этот способ, чтобы модифицировать гены новорожденных, что привело к многократному повышению иммунитета против СПИДа. Группа китайских исследователей недавно использовала технологию редактирования CRISPR для лечения человека со СПИДом и лейкемией. Хотя заболевание не было полностью вылечено, исследовательская группа заявила, что технология имеет значительный потенциал для развития.
Редактирование стволовых клеток
Руководил исследованием Дэн Хункуй, директор Центра исследований стволовых клеток в Пекинском университете. Результаты исследования были опубликованы в журнале New England Journal of Medicine. В исследовании принял участие 27-летний мужчина, который также был пациентом с острым лимфобластным лейкозом в дополнение к СПИДу. Костный мозг пациента сильно поврежден лейкемией и требовал трансплантации.
Исследователи использовали методы редактирования CRISPR для разрушения сегмента гена CCR5 в стволовых клетках. Этот сегмент гена является довольно важной частью вируса СПИДа, проникающего в иммунные клетки. Затем, команда удалила собственный костный мозг пациента с помощью химиотерапии и лучевой терапии и заменила его стволовыми клетками, в которых после редактирования отсутствовал сегмент гена CCR5.
Это лечение было проведено на основе случая попытки излечения СПИДа в Берлине в 2008 году, когда пациент получил трансплантат костного мозга с поврежденным сегментом гена CCR5. В том случае антиретровирусные препараты были отменены и ВИЧ прекратил развиваться.
Будущее развитие
В настоящее время уровень лейкоцитов пациента уменьшился, и никаких явных побочных эффектов не наблюдается. Через девятнадцать месяцев после курса лечения, имплантированные отредактированные стволовые клетки оставались в теле пациента без каких-либо других внезапных генетических повреждений.
Несмотря на то, что исследовательская группа все еще не может эффективно снизить количество ВИЧ, они считают, что СПИД будет полностью излечен путем дальнейшего повышения эффективности лечения. В настоящее время только 5% лейкоцитов пациента имеют отредактированные гены, и исследовательская группа надеется увеличить этот процент до 100%. Два месяца назад команде удалось полностью искоренить ВИЧ у экспериментальных мышей, а затем они надеются на более масштабное клиническое исследование для улучшения лечения уже с человеком.