Корпорация Allievex , биотехнологическая компания клинической стадии, основанная компанией Pappas Capital, объявила сегодня о завершении финансирования серии А под совместным руководством Novo Holdings и Pappas Capital. Компания Allievx также назначила Кайла Расбаха, доктора философии, управляющего партнера Pappas Ventures, и Тибу Айнечи, доктора философии, партнера Novo Holdings, в Совет директоров компании.
Средства, вырученные от сбора средств, будут направлены на поддержку клинических исследований второго этапа регистрации основного препарата Allievex - тралезинидазы альфа (ранее известной как BMN 250), исследуемой заместительной ферментной терапии для лечения синдрома Санфилиппо типа B или мукополисахаридоза IIIB (MPS IIIB), на которую Allievex получила эксклюзивную международную лицензию от BioMarin. По условиям соглашения с BioMarin, Allievex возьмет на себя все финансовые обязательства, связанные с разработкой и коммерциализацией транлезинидазы альфа, а BioMarin будет предоставлять определенные производственные услуги в поддержку подачи заявки на получение разрешения на продажу.
"Наша миссия в Allievx - разработка новых методов лечения детей с редкими детскими нейродегенеративными заболеваниями, и мы рады начать их реализацию с помощью тралезинидазы альфа", - сказал Томас П. Матерс, основатель, президент и генеральный директор Allievx и партнер компании Pappas Ventures. "Я рад возможности использовать опыт команды Allievex и Совета директоров при расширении нашего бизнеса и продуктовой линейки перспективных методов лечения нейродегенеративных заболеваний".
Доктор Расбах добавил: "Стратегия компании Pappas заключается в создании инновационных компаний в области наук о жизни, и Allievex является исключительным примером нашей стратегии. Allievex успешно завершила свой первый инвестиционный раунд, и Том собрал опытную команду ветеранов биотехнологий, обладающих глубокими знаниями процесса разработки лекарственных средств и опытом вывода на рынок инновационных методов лечения. Мы считаем, что Allievex обладает огромным потенциалом для изменения жизни детей с редкими заболеваниями и надеемся, что в долгосрочной перспективе мы сможем внести значительный вклад в развитие бизнеса".
В заключение доктор Айнечи сказал: "Как родителю больно представить себе боль и страдания детей и семей, пострадавших от MPS IIIB. Значительные инвестиции компании Novo в Allievex, направленные на дальнейшее развитие производства тралезинидазы альфа для MPS IIIB, являются прекрасным примером нашей приверженности делу улучшения жизни пациентов. Мы очень уверены в команде Allievex и с нетерпением ждем дальнейшего развития ряда программ по борьбе с редкими заболеваниями".
Клиническая программа "Альфа-клиника Tralesinidase Alfa " и переходный период
Программа развития tralesinidase alfa состоит из четырех независимых и взаимодополняющих многоцентровых международных исследований. BMN 250-901 представляет собой наблюдательное исследование прогрессии синдрома Санфилиппо типа B с течением времени, которое было завершено. BMN 250-201 - это непрерывное исследование второго этапа лечения, состоящее в основном из подходящих пациентов, перенесенных из обсервационного исследования. BMN 250-202 - это расширенное исследование, предназначенное для изучения долгосрочных эффектов лечения тралезинидазой альфа-кислот. BMN 250-902 - это исследование естественной истории прогрессии синдрома Санфилиппо типа B с течением времени у детей 0-18 лет со всеми уровнями когнитивных функций.
Согласно условиям соглашения с компанией BioMarin, Allievex будет руководить всеми клиническими исследованиями по программе tralesinidase alfa, которые будут продолжаться непрерывно. Все участники исследования продолжат получать тралезинидазу альфа для оценки ее безопасности и эффективности в качестве потенциального лечения. BioMarin будет обеспечивать необходимую техническую поддержку и руководство на протяжении всего процесса передачи, чтобы поддержать плавный переход к концу декабря 2019 года.
О Tralesinidase Alfa
Tralesinidase alfa - это исследуемая фермент-заместительная терапия с использованием нового слияния рекомбинантной альфа-N-ацетиглюкозаминидазы человека (NAGLU) с пептидом, полученным из инсулиноподобного фактора роста 2 (IGF2) для лечения синдрома Санфилиппо типа B или мукополисахаридоза IIIB (MPS IIIB). Предназначенная для восстановления активности NAGLU в мозгу, тралезинидаза альфа доставляется непосредственно в жидкость, окружающую мозг (спинномозговую жидкость), путем внутричерепно-желудочно-кишечного введения.
О синдроме Санфилиппо тип B
Синдром Санфилиппо тип B, болезнь лизосомального хранения, вызвана дефицитом фермента альфа-N-ацетилглюкозаминидазы (NAGLU), одного из четырех ферментов, необходимых для разрушения сульфата гепарана (HS). Первые симптомы обычно проявляются в возрасте от двух до шести лет и состоят из расстройств поведения, умственного расстройства, расстройств сна и, в некоторых случаях, легкого дисморфизма. Со временем неврологическое участие становится все более заметным с постепенной потерей опорно-двигательного аппарата и коммуникационных проблем. Прогноз плохой: смерть наступает в большинстве случаев в позднем подростковом возрасте или в начале 20-х годов.