Акции техасской компании Reata Pharmaceuticals выросли почти на 40% в предрыночной торговле после того, как компания объявила о проведении испытаний омавелоксолона в середине стадии у пациентов с атаксией Фридриха (ФА), которые достигли своей основной конечной точки по сравнению с плацебо и установили возможность подачи документов в регулирующие органы.
В конце понедельника Reata объявила, что вторая часть исследования MOXIe Фазы II достигла цели модифицированной шкалы оценки атаксии Фридриха (mFARS) после 48 недель лечения. Пациенты, получавшие 150 мг ежедневной дозы омавелоксолона, видели "статистически значимое, скорректированное плацебо 2,40 пункта улучшение, снижение, в мФАРС на 48-недельной отметке", сказал Реата. Результаты Фазы II исследования показывают, что пациенты, получавшие лечение омавелоксолоном испытывали среднее улучшение в mFARS -1.55 пунктов от исходного уровня, в то время как пациенты, получавшие плацебо испытывали среднее ухудшение в mFARS +0.85 пунктов от исходного уровня.
"Результаты исследования MOXIe представляют собой поистине исторический момент для пациентов, семей и опекунов, входящих в атаксическое сообщество Фридриха", - сказал Рональд Бартек, президент Альянса исследований атаксии Фридриха (FARA). Основываясь на результатах лечения омавелоксолоном, полученных сегодня, мы надеемся, что наше общество наконец-то получит первую одобренную терапию, которая может замедлить развитие этого неуклонно прогрессирующего заболевания". Мы чрезвычайно гордимся и благодарны сообществу ФА, включая всех тех, кто принимал участие в этом клиническом испытании и изучении естественной истории, которые сыграли важную роль в разработке исследования. Мы также благодарны клиническим командам, проводившим исследование, и нашим коллегам из компании Reata. Мы с нетерпением ждем продолжения сотрудничества с Reata-FARA, работая над одобрением первой FA терапии".
mFARS - это оцененная врачом неврологическая рейтинговая шкала, используемая для измерения прогрессии болезни ФА. Тест состоит из четырех разделов, которые измеряют эффективность деятельности пациента, включая говорение и глотание, координацию верхних конечностей, координацию нижних конечностей, а также стояние и ходьбу. Управление по контролю за продуктами питания и медикаментами Соединенных Штатов указало, что mFARS является приемлемым основным конечным пунктом для оценки воздействия омавелоксолона на лечение пациентов с ФА, сообщили в компании.
Объявление данных Фазы II было сделано менее чем через неделю после того, как Reata вновь приобрела у AbbVie все права на омавелоксолон и другие препараты, входящие в ее платформу. В рамках сделки по обратному приобретению прав Reata выплатит AbbVie 330 миллионов долларов. Компания выплатит $75 млн до конца этого года, а оставшуюся часть выплатит частями в течение 2020 и 2021 годов.
Основываясь на результатах II фазы испытаний, Реата планирует начать переговоры с FDA и другими регулирующими органами о возможности подачи новых заявок на лекарства. Полные результаты II фазы испытаний будут представлены на будущей медицинской конференции, отметили в компании.
Омавелоксолон Реаты - это одноразовый активатор транскрипционного фактора Nrf2, который индуцирует молекулярные пути, способствующие восстановлению митохондриальной функции, снижению окислительного стресса и подавлению провоспалительной сигнализации, по данным компании. атаксия Фридриха - редкое генетическое нервно-мышечное расстройство, вызывающее прогрессирующую потерю координации, слабость мышц и усталость. Это может привести к тому, что мобильность и возможность преждевременной смерти будут зависеть от инвалидной коляски. Около 5000 детей и взрослых в Соединенных Штатах Америки и 22 000 детей и взрослых во всем мире страдают от ФА. Не существует утвержденных методов лечения этого расстройства.
"Пациенты, живущие с атаксией Фридриха, испытывают опустошительную и прогрессирующую потерю неврологической функции. Исследование MOXIe с омавелоксолоном является первым исследованием, которое продемонстрировало значительное улучшение неврологической функции у пациентов с ФА. Мы считаем, что результаты исследования MOXIe, объявленные сегодня, приближают нас к нашей цели - предоставлению срочно необходимой терапии пациентам с ФА", - заявил Уоррен Хафф, президент и главный исполнительный директор Reata.
Омавелоксолон, как правило, хорошо переносится в этом исследовании, хотя четыре омавелоксолон пациентов и два плацебо пациентов прекратили исследование препарата из-за побочных эффектов. Реата говорит, что реакции были от легкой до умеренной интенсивности.