Незнающему человеку может быть трудно судить о действительности заявлений биотехнологии. Лекарства этой компании будут одобрены Управлением по контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов? Насколько достоверным является его исследование? На эти вопросы практически невозможно ответить. Даже сами ученые не могут быть уверены, что они правы, пока не завершатся клинические испытания. Так как же непрофессионал может инвестировать с любой гарантией?
Быстрая и грязная правда в том, что ты не можешь. Инвестирование в биотехнологии сопряжено с огромным риском, и некоторые из них не поддаются количественной оценке. Но его можно уменьшить.
Одна вещь, которую я люблю видеть в биотехнологиях, это сотрудничество с крупной фармацевтической компанией. Мне нравится, когда очень умные и знающие люди в фармацевтической промышленности вкладывают миллионы в мою маленькую биотехнологию. Эта инвестиция подтверждает научную обоснованность. Это приносит наличные и обещания о будущих деньгах. Это сокращает расходы (если партнер оплачивает разработку лекарств).
Лидер по AAV-векторам для открытия препаратов.
- Одним из перспективных направлений инвестирования в биотехнологии является генная терапия редких заболеваний. Это очень захватывающая область, потому что эти лекарства обещают реальное, "одноразовое" лечение от заболевания, которое они лечат. Пациенты принимают препарат один раз, и они вылечились.
- Одним из способов проведения генной терапии являются AAV-векторы, вирусы, которыми манипулируют для введения терапии в организм пациента. Многие ученые считают, что это лучший механизм доставки этих препаратов, и если они правильны, то RegenXbio должна стать фантастической инвестицией. Эта компания специализируется на AAV-векторах и предоставляет лицензии на свою технологию другим компаниям, которые также проводят генную терапию.
И это не недостаток для партнеров: В настоящее время компания RegenXbio сотрудничает с компаниями Pfizer (NYSE:PFE), Novartis (NYSE:NVS), Takeda Pharma (NYSE:TAK), Ultragenyx Pharma (NASDAQ:RARE), Audentes Therapeutics (NASDAQ:BOLD), Rocket Pharma (NASDAQ:RCKQ), RakeTarma (NASDAQ:Rrapebeutics).
- Такая схема лицензирования дает RegenXbio очень большой портфель будущих платежей за лекарства. Вышеуказанные компании финансируют 27 клинических исследований с использованием AAV-векторов компании RegenXbio. RegenXbio получает аванс за использование своей технологии; компания также получает грандиозные выплаты по мере прохождения клинических испытаний препаратов, а также роялти с продаж в случае одобрения препаратов.
- Мы видим, как работает этот процесс в случае препарата Novartis Zolgensma, который использует AAV вектор RegenXbio и был одобрен FDA в прошлом году. На сегодняшний день компания RegenXbio получила почти 190 миллионов долларов в виде платежей по этой единственной молекуле. Компания также получит роялти с продаж препарата, плюс 80 миллионов долларов, когда суммарный объем продаж превысит 1 миллиард долларов. В общей сложности, этот препарат должен заплатить более 300 миллионов долларов компании RegenXbio.
Хотя некоторые из этих 27 исследований, несомненно, не увенчаются успехом, некоторые из них будут одобрены. Учитывая огромное количество возможностей для успеха, рыночная капитализация RegenXbio в размере 1,4 миллиарда долларов выглядит вполне дешево.
Проскользнув через барьер кровеносного мозга.
Между тем, Denali Therapeutics делает ставку на что-то невероятно сложное. Кровеносный барьер препятствует проникновению почти всех препаратов в мозг - из препаратов с большой молекулой останавливается 100%, а из препаратов с малой молекулой - 98%. Природа делает это, чтобы защитить мозг. Но что мы можем сделать, если у пациента нейродегенеративное заболевание? Как вылечить болезнь Альцгеймера, болезнь Паркинсона и АЛС, когда наши лекарства не доходят до мозга?
Денали считает, что она решила эту проблему. Он имеет механизм, позволяющий лекарствам проникать через барьер между кровью и мозгом, что теоретически позволит излечить вышеперечисленные состояния, чтобы они начали работать. Это очень амбициозная цель, и если компания ее выполнит, инвесторы заработают много денег. Компания с рыночной капитализацией в размере 1,4 миллиарда долларов США в настоящее время проводит первые клинические испытания пяти различных молекул.
Денали был основан Райаном Уоттсом, который возглавлял неврологическое отделение компании Genentech. Он укомплектовал свою компанию несколькими ветеранами знаменитых биотехнологий - главным операционным директором, главным медицинским директором, главным финансовым директором, главным производственным директором и главой отдела открытий - из Genentech, который в 2009 году был приобретен компанией Roche (OTC:RHHBY) за $46 миллиардов.