Управление по контролю за продуктами питания и лекарствами США объявило сегодня о предоставлении 12 новых грантов на клинические исследования на общую сумму более 15 миллионов долларов США в течение следующих четырех лет для активизации разработки медицинских препаратов для пациентов с редкими заболеваниями. Гранты были предоставлены ведущим исследователям из научных и промышленных кругов по всей стране.
FDA предоставило гранты через Программу грантов на клинические исследования продуктов для сирот, финансируемую Конгрессом, для стимулирования клинических разработок лекарственных препаратов, биологических препаратов, медицинских приборов и продуктов медицинского назначения для лечения редких заболеваний. Гранты предназначены для внесения существенного вклада в утверждение на рынке продукции для лечения редких заболеваний или предоставления существенных данных, необходимых для разработки такой продукции.
"Более 35 лет FDA предоставляет столь необходимую финансовую поддержку для клинических испытаний потенциально изменяющих жизнь методов лечения пациентов с редкими заболеваниями. На сегодняшний день гранты Программы грантов на клинические исследования продуктов для сирот поддерживают исследования, которые привели к утверждению на рынке более 60 методов лечения редких заболеваний, - говорит главный заместитель комиссара FDA Эми Абернетти, доктор медицинских наук, - Мы удовлетворены тем, какой интерес мы продолжаем проявлять к этой программе и готовы работать с исследователями и промышленностью для облегчения и поддержки исследований".
Управление FDA осуществляет 89 испытаний, которые были рассмотрены и оценены более чем 100 экспертами по редким заболеваниям, включая представителей академических кругов, на предмет их научной и технической обоснованности.
"С момента своего создания в 1983 году программа предоставила более 400 миллионов долларов для финансирования более 600 новых клинических исследований", - сказала Джанет Мейнард, доктор медицинских наук, директор Управления FDA по разработке продуктов для сирот. "Мы рады продолжать поддерживать исследования по целому ряду редких заболеваний, при которых возможности лечения пациентов ограничены или отсутствуют. Помогая активизировать исследования, мы надеемся ускорить разработку продуктов для редких заболеваний и, в конечном счете, сделать необходимое лечение доступным для тех пациентов, которые больше всего в нем нуждаются".
Три четверти (75%) новых стипендий фонда зачисляют детей, в том числе детей в возрасте до одного месяца. Эти исследования нацелены на ряд редких заболеваний, поражающих детей, и имеют потенциал для усовершенствования методов лечения этих заболеваний. Некоторые из этих заболеваний включают мышечную дистрофию Дюшенна, генетическое расстройство, характеризующееся прогрессирующей мышечной потерей и слабостью; серповидноклеточную болезнь, группу наследственных нарушений красной крови, которые могут вызвать анемию, инфекции и инсульт; и Fanconi Anemia, редкое наследственное состояние, которое может вызвать отказ костного мозга и высокий риск возникновения рака сквамных клеток.
Две трети (67%) новых премий предназначены для финансирования клинических исследований продуктов, предназначенных для лечения различных редких видов рака. Например, одна из новых премий направлена на развитие исследований в области рака головного мозга, поражающего детей. В этом исследовании участвуют затронутые дети в возрасте 36 месяцев и тестируются инновационные методы лечения рака головного мозга с использованием специально разработанной вирусной терапии, направленной на уничтожение опухолевых клеток при одновременном сохранении нормальных клеток головного мозга.
Исследования, проведенные в прошлом в рамках этой программы, которые привели к недавнему утверждению продукции или способствовали его утверждению, включают: триглицериды рыбьего жира, первую одобренную FDA липидную эмульсию из рыбьего жира, одобренную как источник калорий и жирных кислот у детей с парентеральным холестазом, связанным с питанием; и первое лечение (тафамидис мегамид и тафамидоз), вызванное трансламидным заболеванием сердца.
FDA, агентство Министерства здравоохранения и социальных служб США, защищает здоровье населения, обеспечивая безопасность, эффективность и надежность человеческих и ветеринарных препаратов, вакцин и других биологических продуктов для использования человеком, а также медицинского оборудования. Агентство также отвечает за безопасность и надежность поставок продовольствия, косметики, биологически активных добавок, продуктов, излучающих электронное излучение, а также за регулирование табачных изделий в нашей стране.