Технология, называемая простым редактированием, была описана как "генетический текстовый процессор", способный точно переписать генетический код.
Он был использован для исправления повреждающих мутаций в лаборатории, в том числе тех, которые вызывают серповидноклеточную анемию.
Технология, называемая простым редактированием, была описана как "генетический текстовый процессор", способный точно переписать генетический код.
Он был использован для исправления повреждающих мутаций в лаборатории, в том числе тех, которые вызывают серповидноклеточную анемию.
Разве мы не можем уже редактировать ДНК?
Prime editing - это новейшее достижение в области генного редактирования, которое развивается с невероятной скоростью.
Наша ДНК - это руководство по эксплуатации для построения и управления нашими телами. Он есть почти в каждой из наших клеток.
Возможность изменять ДНК путем редактирования генов уже трансформирует научные исследования, обещая революционизировать медицину и задавая глубокие моральные и этические вопросы после создания детей, которые были отредактированы генами, чтобы иметь защиту от ВИЧ.
Большая часть волнений была сосредоточена на технологии под названием Crispr-Cas9, которая была разработана всего семь лет назад.
Он сканирует ДНК в поисках нужного места, а затем, как микроскопические ножницы, разрезает его пополам. Это создает возможность для редактирования ДНК.
Однако правки не всегда совершенны, и сокращения могут оказаться в неправильном месте. Оба вопроса являются проблемой для использования технологии в медицине.
Как работает простое редактирование?
Исследование, приведенное в журнале Nature, использовало простое редактирование, чтобы точно вставить или удалить участки ДНК; а также исправить опечатки в одной "букве" из трех миллиардов, которые составляют генетический код человека.
Один из исследователей, доктор Дэвид Лиу, сказал: "Вы можете думать о простых редакторах, которые похожи на текстовые процессоры, способные искать целевые последовательности ДНК и точно их заменять.
"Главные редакторы предлагают большую гибкость таргетинга и большую точность редактирования."
Технология использует лабораторную последовательность генетического кода. Это имеет две роли, одна из которых заключается в том, чтобы найти конкретную часть ДНК, которую вы хотите отредактировать, а другая содержит изменения, которые вы хотите внести.
Это спарено с энзимом (вызванным обратной транскриптазой) который копирует уместные изменения сверх в ДНК.
Он был разработан исследователями в широком Институте MIT и Гарварда в штате Массачусетс.
Как может простое редактирование лечить болезнь?
Основными строительными блоками ДНК являются четыре основания аденин, цитозин, гуанин и тимин. Они обычно известны по их соответствующим буквам, A, C, G и T.
Три миллиарда из этих букв образуют полное руководство по построению и поддержанию человеческого организма, но, казалось бы, крошечные ошибки могут вызвать заболевание. Болезнь Тея-Сакса, редкое и фатальное нервное заболевание, часто вызвано добавлением четырех дополнительных букв кода.Простое редактирование было использовано для обращения вспять обеих генетических ошибок в экспериментах на человеческих клетках в лаборатории.
Существует около 75 000 различных мутаций, которые могут вызвать заболевание у людей. Доктор Лю считает, что prime editing может исправить 89% из них.
Другие 11% включают случаи, когда у людей слишком много копий гена (генетическая инструкция) или когда весь ген отсутствует.
"Первичное редактирование - это начало, а не конец давнего стремления молекулярных наук о жизни к тому, чтобы иметь возможность вносить любые изменения ДНК в любое положение живой клетки или организма, включая потенциально человеческих пациентов с генетическими заболеваниями",-сказал д-р Лю.