Mallinckrodt глобальная биофармацевтическая компания, сегодня объявила о результатах своей ключевой фазы 3 CONFIRM исследования. В понедельник, 11 ноября в 15:30 по местному времени, в ходе ежегодного собрания Американской ассоциации по изучению заболеваний печени (AASLD) в Бостоне, на котором будут представлены результаты последнего заседания в рамках конференции "Встреча печени 2019".
"Для нас большая честь представить аннотацию CONFIRM на AASLD, - сказал Стивен Романо, доктор медицины, Исполнительный вице-президент и главный научный сотрудник компании Mallinckrodt. "Мы занимаемся разработкой методов потенциального лечения пациентов с тяжелыми и критическими заболеваниями, в том числе осложнениями прогрессирующих заболеваний печени, такими как гепаторенальный синдром I типа.".
Клиническое исследование CONFIRM оценило эффективность и безопасность терлипрессина у 300 взрослых с гепаторенальным синдромом типа 1 (HRS-1), острым и опасным для жизни синдромом, связанным с острой почечной недостаточностью у людей с циррозом. CONFIRM является крупнейшим проспективным исследованием, когда-либо проводимым в этой группе пациентов. В августе Маллинкродт объявил, что исследование достигло своей основной конечной точки верифицированного разворота HRS-1 (p=0,012). "Подтвержденный разворот HRS-1" - термин, обозначающий три компонента: улучшение функции почек, предотвращение диализа и кратковременная выживаемость.
В начале 2020 года компания планирует подать в Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) заявку на получение новых лекарств. Терлипрессин является исследуемым продуктом, и его безопасность и эффективность еще не установлена Управлением по контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов Канады (FDA) или Управлением здравоохранения Канады.
"По оценкам, HRS-1 ежегодно поражает от 30 000 до 40 000 пациентов в США. Это быстро прогрессирующее и разрушительное состояние, и многие пациенты не живут дольше нескольких недель, если их не лечить" - сказала представляющая автор Флоренция Вонг, MBBS, доктор медицины, FRACP, FRCPC, гепатолог общей больницы Торонто и профессор медицины в Университете. "Я воодушевлен результатами CONFIRM исследования терлипрессина, которые, в случае их утверждения, могут оказать существенное влияние на эту сложную для лечения популяцию пациентов, и я с нетерпением жду возможности поделиться этими результатами впервые на AASLD".
Прогноз по HRS-1 очень плохой, средняя продолжительность жизни составляет менее двух недель, а смертность в течение трех месяцев, если не лечиться, превышает 80%. В настоящее время в США и Канаде не существует утвержденных методов лечения HRS-1.
Об исследовании CONFIRM 3-й фазы (многоцентровое рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование в США и Канаде):
- Испытание проводилось с целью подтверждения эффективности и безопасности терлипрессина для обработки HRS-1.
- CONFIRM - крупнейшее проспективное исследование, когда-либо проводившееся (n=300) у пациентов HRS-1.
- Критерии приемлемости включали взрослых с циррозом печени и асцитами с быстро ухудшающейся функцией почек и отсутствием реакции на диуретики или альбумин.
- Субъекты были рандомизированы в соотношении 2:1 для получения терлипрессина плюс альбумин (n=199) или плацебо плюс альбумин (n=101).
- Первичная конечная точка реверса Verified HRS предназначалась для оценки улучшения функции почек, предотвращения диализа и краткосрочной выживаемости.
О Терлипрессине
Терлипрессин - мощный аналог вазопрессина, селективный для рецепторов V1, исследуемых для лечения HRS-1 в США и Канаде. Терлипрессин является исследуемым продуктом в этих странах, поскольку безопасность и эффективность не были установлены и не были подтверждены ни в одной из этих стран, ни со стороны регулирующих органов. Терлипрессин одобрен для использования за пределами США и Канады.
О Mallinckrodt .
Mallinckrodt - это глобальный бизнес, состоящий из нескольких дочерних компаний, которые разрабатывают, производят, продают и распространяют специализированные фармацевтические препараты и терапии. В отчетном сегменте Specialty Brands представлены следующие направления деятельности компании: аутоиммунные и редкие заболевания в таких областях, как неврология, ревматология, нефрология, пульмонология и офтальмология; иммунотерапия и реанимация новорожденных; лечение респираторных заболеваний; анальгетики и желудочно-кишечные препараты. Отчетный сегмент "Специальные дженерики" включает в себя специализированные непатентованные препараты и активные фармацевтические ингредиенты.