15 пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) из России были выбраны по результатам жеребьевки для получения препарата «Золгенсма» по программе бесплатного распределения в 2020 году. Однако только 13 из них его получили или получат в ближайшее время.
В конце 2019 года фармацевтическая компания Novartis AG запустила программу бесплатного распределения препарата «Золгенсма». Раз в две недели независимая комиссия по жребию отбирала заявки врачей.
«Удача улыбнулась 15 больным. 8 из них уже получили препарат. Еще 5 скорее всего получат его в следующем году. 2, к сожалению, не получат препарат. Один пациент самостоятельно собрал деньги к моменту выигрыша. Состояние здоровья второго ребенка ухудшилось за время ожидания и не позволяет начать лечение “Золгенсмой”», – сообщила Genetics-Info учредитель и директор Фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.
Примечательно, что из 13 российских пациентов, выигравших препарат, 4 ребенка проживают в Республике Башкортостан.
«Трое детей уже получили инъекцию в Екатеринбурге, а один ребенок получит ее в феврале», – рассказала руководитель общественной организации «Хантер-синдром» Элеонора Романова.
Отметим, что инициатива фармкомпании по распределению препарата по жребию вызвала разные оценки в пациентском и врачебном сообществе.
«Мы не поддерживаем такую систему отбора <…>, однако, понимаем, что в связи с неудовлетворенной потребностью в доступе к лечению – эта программа может быть дополнительным шансом для детей получить лечение», – написали сотрудники фонда «Семьи СМА».
«Золгенсма» – это самый дорогой препарат в мире. Стоимость инъекции оценивается в сумму от 2,1 до 2,5 миллиона долларов.
Напомним, 22 июля фармкомпания Novartis подала в Минздрав РФ досье на регистрацию «Золгенсма».