Золгенсма, новый препарат, одобренный FDA, стоит более 155 000 000 руб. Его производит AveXis, производитель лекарств, принадлежащий фармацевтическому гиганту Novartis.
Федеральное управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило генную терапию редкого детского расстройства, которая в настоящее время является самым дорогим лекарством на рынке. Это стоит 2,125 миллиона долларов на одного пациента.
Но для тех пациентов, которым посчастливилось получить его, оказывается, что одноразовое лечение может спасти их жизнь.
Трехлетний Донован Вайсгарбер - один из таких пациентов. Когда он родился, он казался совершенно здоровым. Но через несколько недель стало ясно, что что-то не так.
«Когда ему было около месяца, мы начали замечать некоторые симптомы», - говорит его мать, 32-летняя Лаура Вайсгарбер из Колумбуса, штат Огайо.
Донован стал очень суетливым, перестал корчиться и становился все слабее и слабее.
У Донована была спинальная мышечная атрофия (СМА) , редкое заболевание, вызванное дефектным геном; болезнь разрушает нервы, контролирующие мышцы. Младенцы с наиболее тяжелой формой расстройства обычно не доживают до второго дня рождения.
«Мы были опустошены», - говорит Вайсгарбер, вспоминая диагноз. «Это определенно было худшее время в нашей жизни».
НовартисЗолгенсма, новый препарат, одобренный FDA , стоит более 2 миллионов долларов.
Но затем врачи рассказали Лоре и ее мужу Мэтью об экспериментальной генной терапии, которая тестировалась на СМА. Поэтому они согласились позволить им внедрить в Донована генетически модифицированные вирусы, несущие здоровые копии нужного ему гена.
Article continues after sponsor message
Донован медленно начал поправляться. Доновану по-прежнему нужна инвалидная коляска, чтобы передвигаться, и зонд для питания. Но в остальном у него все хорошо, говорит его мать.
«Он любит выходить на улицу. Ему нравится играть со своей семьей. Он ходит в детский сад», - говорит Вайсгарбер.
И Донован не одинок. Генная терапия - называется Zolgensma - была спасением других детей с спинальной мышечной атрофией.
«Мы увидели просто замечательные результаты для этих детей», - говорит Дэвид Леннон , президент AveXis, Inc., Баннокберн, штат Иллинойс , компании, которая разработала Zolgensma. Компания принадлежит фармацевтическому гиганту Novartis. (AveX связал NPR с семьей Вайсгарбер.)
Основываясь на исследованиях AveXis, FDA одобрило Zolgensma Friday, что делает его только второй генной терапией, когда-либо одобренной для лечения генетического заболевания. По данным Novartis, в настоящее время около 700 пациентов имеют право на лечение, и каждый месяц рождается около 30 детей с этим заболеванием.
Novartis установила цену в 2,125 миллиона долларов, но предлагает страховщикам платить 425 тысяч долларов в год в течение пяти лет. Такой ценник делает Золгенсму самым дорогим лекарством из когда-либо утвержденных.
«Это совершенно потрясающе», - говорит Питер Бах , изучающий политику в области здравоохранения в Мемориальном онкологическом центре им. Слоуна Кеттеринга в Нью-Йорке.
Ценник Золгенсмы, по его словам, является наиболее ярким примером того, как цены на лекарства истощают ресурсы общества. Первая генная терапия для наследственных заболеваний было одобрен в 2017 году для генетической формы слепоты. К тому же это очень дорого - 425 000 долларов за каждый глаз.
Президент AveXis Леннон признает, что цифры могут показаться шокирующими. Но он утверждает, что препарат того стоит. Единственное существующее лечение спинальной мышечной атрофии, лекарство под названием Спинраза , стоит сотни тысяч долларов в год. Надеемся, что Золгенсма станет разовым и спасительным средством.
«Мы говорим о пожизненной пользе, которая сводится к одноразовому лечению», - говорит Леннон. «Мы не привыкли думать об этом таким образом. Мы привыкли к системе хронических лекарств, когда мы распределяем вещи на годы, если не десятилетия».
По словам компании, препарат доставляется в виде разовой одноразовой дозы для устранения генетической первопричины расстройства, вызывая долгосрочные эффекты.
С этой точки зрения Леннон называет это «очень рентабельным» и «справедливой и разумной ценой».
По его словам, фармацевтические компании должны иметь возможность окупить затраты на разработку передовых методов лечения, спасающих жизни, если они собираются поощрять их к новым открытиям.
«Мы продолжаем инвестировать в новые методы лечения, помимо Zolgensma, в следующую волну генных терапий, которые, как мы надеемся, предложат лекарства от других болезней», - говорит Леннон.
В какой-то момент Novartis публично заявила, что цена Zolgensma может достигать 5 миллионов долларов.
«Страховщики собирались покрыть Zolgensma независимо от цены», - говорит доктор Стивен Д. Пирсон, президент некоммерческого института клинических и экономических обзоров в Бостоне, независимой исследовательской группы, изучающей ценообразование на лекарства. «Это положительный результат для пациентов и всей системы здравоохранения, что Novartis вместо этого выбрала цену Zolgensma на уровне, который более справедливо согласуется с преимуществами для этих детей и их семей».
Родителям Донована не пришлось платить за лечение, потому что их сын участвовал в исследовании. Но они думают, что Золгенсма того стоит.
«Я понимаю, что это может шокировать, когда вы видите цену на такое лечение», - говорит Вейсбаргер. «Но дать кому-то жизнь - кому-то, кто умер бы в младенчестве или раннем детстве, возможность дожить до взрослой жизни - я считаю, что это ценное вложение».
Компания заявляет, что производит препарат с января, и поставки препарата будут выпущены "в ближайшее время", - говорит Леннон.
Подписывайтесь на канал. Ставьте лайки )