Si tous les moyens échouent, les thérapies dans le cadre d'études sont souvent le dernier espoir des patients atteints de cancer. Quelles études existent, comment devenir un participant et quels sont les risques.
Qu'est-ce qui fait l'objet d'essais cliniques ?
Avant que de nouveaux médicaments puissent être utilisés dans la routine clinique, ils doivent être testés pendant une longue période. Les essais cliniques permettent de vérifier si les nouveaux médicaments ou les nouvelles procédures sont sûrs, tolérables et efficaces. Les médicaments à tester peuvent en principe commencer à n'importe quel moment du traitement médical : ils peuvent être utilisés, par exemple, pour la prévention, la détection précoce, le diagnostic ou le traitement d'une maladie.
L'efficacité thérapeutique des nouveaux médicaments doit être démontrée. L'efficacité indique dans quelle mesure les patients bénéficient de la prise du médicament. Par exemple, un médicament efficace peut raccourcir la durée d'une maladie ou prévenir son apparition.
Quelles sont les études existantes ?
Avant qu'un médicament ne soit testé cliniquement, des études précliniques sont effectuées en laboratoire. Ce n'est que lorsque ces tests sont positifs que la phase clinique commence chez les patients. Les nouveaux médicaments sont toujours testés en quatre étapes successives.
Les essais de phase 1 vérifient l'innocuité, la modérabilité et le dosage d'une nouvelle substance. En règle générale, le nombre de participants est faible, car il n'y a toujours pas d'expérience avec la nouvelle substance chez les humains. Les participants sont généralement des patients atteints d'un cancer avancé pour lesquels il n'existe pas encore de traitement efficace.
L'effet et la modérabilité de la nouvelle substance continueront d'être testés au cours de la phase 2 des essais. Le nombre de participants est en augmentation et se situe actuellement entre 30 et 150 participants. En oncologie, les patients atteints de certaines maladies cancéreuses participent à ces études.
Les études de phase 3 fournissent habituellement une preuve de concept. L'étude comporte des critères stricts d'inclusion et d'exclusion et est généralement randomisée, contrôlée et multicentrique (pour les définitions, voir ci-dessous). Les résultats de ces études servent habituellement de base à l'approbation d'un nouveau médicament.
Les études de phase 4 ont lieu après approbation et portent sur plusieurs milliers de patients. Les études sont conçues pour détecter des effets secondaires rares ou des interactions avec d'autres médicaments.
Les études d'optimisation thérapeutique visent à améliorer les traitements oncologiques éprouvés. Les médicaments approuvés, par exemple, sont remesurés ou combinés pour améliorer la qualité de vie des patients.
Que fait le comité d'éthique ?
Des comités d'éthique existent dans chaque université. Ils se considèrent comme un organe de surveillance indépendant et supra-ordonné, composé de médecins, d'avocats et de médecins non professionnels. Chaque étude prévue nécessite l'approbation d'un comité d'éthique. Le comité vérifie très soigneusement si toutes les normes de protection sont respectées et si les patients sont exposés à des risques inutiles.
Que signifient des termes techniques tels que "randomisé" et "contrôlé" ?
L'importance des résultats d'une étude dépend de ce qu'on appelle la conception de l'étude. La conception de l'étude, à son tour, dépend de la question posée par l'étude. Pour déterminer l'efficacité d'un nouveau médicament, les études doivent être contrôlées, randomisées et à double insu.
Contrôle : Dans les essais contrôlés, les participants sont divisés en différents groupes. Un groupe reçoit le médicament, l'autre un placebo ou un médicament testé (traitement standard). Les placebos sont semblables à l'extérieur du médicament ou de l'instrument médical, mais ne contiennent aucun ingrédient actif. De cette façon, les chercheurs veulent savoir si le nouveau médicament fonctionne réellement ou si les effets observés sont basés exclusivement sur le processus de traitement. Après tout, seule l'attente que les plaintes seront atténuées peut continuer le processus de guérison (effet placebo). Important : Les études portant sur les thérapies anticancéreuses constituent un cas particulier, car il ne serait pas justifiable sur le plan éthique d'administrer un placebo unique à un groupe de patients dont on ne peut attendre aucun effet thérapeutique. Pour cette raison, des comparaisons sont souvent faites avec le traitement standard précédent.
Essais randomisés : Dans les essais randomisés, les participants choisiront au hasard l'individu.
Quel traitement est administré. L'objectif est de répartir les facteurs d'influence inconnus de manière égale entre les groupes d'étude.
Double insu : Dans les études à double insu, ni le médecin ni le patient ne savent qui reçoit le bon ou le mauvais médicament ou l'ingrédient actif standard. Dans les études à simple insu, le patient ou le médecin ne connaît pas le traitement assigné.
Multi-centres : L'étude clinique est menée par différents chercheurs dans différents centres cliniques, par exemple dans différents hôpitaux.