Les animaux génétiquement modifiés devraient aider à développer de nouvelles thérapies pour le Veitstanz
Atlanta (États-Unis) - Seuls les humains et les souris étaient disponibles jusqu'à présent lorsque les médecins ont voulu explorer la MH, également connue sous le nom de Veitstanz. Mais maintenant, des chercheurs américains ont réussi à infecter le gène défectueux responsable de la maladie héréditaire dans le génome des singes rhésus. Comparé aux souris, le métabolisme de ces animaux a beaucoup plus en commun avec celui de l'homme. Par conséquent, avec l'aide des singes transgéniques, le développement et les options thérapeutiques de la maladie toujours incurable peuvent être mieux étudiés. Pour les autres maladies du cerveau telles que la maladie d'Alzheimer et la maladie de Parkinson, des modèles animaux similaires pourraient également être utiles, ont écrit les scientifiques dans une publication en ligne du journal "Nature".
"Dans le passé, les chercheurs utilisaient des souris transgéniques pour étudier la maladie, mais ces modèles animaux ne montrent pas exactement les mêmes changements cérébraux et comportementaux que ceux observés chez les patients atteints de MH", déclare Anthony Chan de l'Université Emory à Atlanta. La maladie héréditaire est causée par un gène défectueux qui provoque la mort de certaines cellules du cerveau. Entre 30 et 55 ans, cela devient perceptible chez les personnes touchées par une perturbation de diverses fonctions cérébrales. Les mouvements associés non contrôlés ont donné à la maladie le nom de Veitstanz.
Chan et ses collègues utilisent des virus pour imprégner la partie défectueuse du gène de la huntingtine humaine dans le génome des ovules de singe rhésus mature. Dans le même temps, ils ont transféré en tant que marqueur un gène pour une protéine fluorescente verte (GFP). Après la fécondation artificielle de 130 ovules de ce type, 89 embryons se sont développés, dont 30 ont été transplantés dans l'utérus de huit singes rhésus. Sur les cinq garçons nés, deux ont survécu. Un animal a présenté les premiers signes de la maladie de Huntington à l'âge de une semaine sous la forme de troubles légers du mouvement. C'est la première fois qu'il est possible de modifier génétiquement des singes de manière à ce qu'ils contractent une maladie héréditaire humaine. "De tels modèles animaux nous aident à comprendre le développement de la maladie et à développer des stratégies de diagnostic et thérapeutiques précoces", a déclaré Stuart Zola, membre de l'équipe de recherche. Maintenant, les nouveaux traitements développés sur les souris peuvent d'abord être testés sur des singes avant de mener des essais cliniques sur des humains.