Каковы некоторые из текущих критических проблем, стоящих перед отраслью в отношении предоставления дозировок различным группам населения, и почему это так важно?
При производстве лекарственных средств крайне важно адекватно лечить каждого пациента, исходя из его индивидуальных потребностей. Педиатрические популяции требуют особого внимания при разработке методов доставки лекарственных средств.
Педиатрическое население охватывает широкий возрастной диапазон от младенцев до подростков, и в некоторых случаях педиатрические лекарственные формы также применяются к тем, кто с трудом потребляет традиционные твердые вещества, такие как пациенты с инсультами или с дегенеративными заболеваниями, например, болезнь Паркинсона и болезнь Альцгеймера. Каждая возрастная подгруппа имеет свои фармакокинетические реакции, требования к дозировке, способности глотать и вкусовые предпочтения, которые являются важными факторами конечного успеха препарата.
Что касается лекарственных форм для детей, с какими особыми проблемами или проблемами могут столкнуться производители при разработке препарата "с нуля"? Растет ли детский рынок?
Точно знать, какие API стабильны и в какой форме (жидкий или твердый) - это только начало. Например, поставка жидкости имеет много преимуществ, однако следует принимать во внимание сокращение срока хранения и охлаждения по сравнению с твердыми формами. Если вы решили сформулировать твердые дозы, то знание способности пациентов принимать твердые лекарственные препараты является ключевым моментом. Другие соображения включают в себя вкус, растворимость и требуемую измеримую дозировочную форму, основанную на мг/кг массы тела.
Важные вопросы, которые необходимо задать в процессе приготовления лекарственной формы, должны включать в себя:
- Пациент может проглотить таблетку? Если нет, то следует рассмотреть вопрос о жидком составе.
- Является ли API стабильным в жидкой рецептуре? Если нет, то следует рассмотреть вопрос о твердой рецептуре.
- Можно замаскировать вкус?
- Требуется ли гибкая рецептура дозировки для охвата всех возрастных групп населения?
Все эти факторы могут создавать свои собственные уникальные проблемы при разработке нового лекарственного средства.
За последние 20 лет количество разрешений на педиатрические препараты увеличилось в пять раз - в среднем 10-20 разрешений в год, а сегодня - 50-60 разрешений в год. Онкология, центральная нервная система (ЦНС) и инфекционные заболевания - это три области, в которых ведутся клинические испытания лекарственных препаратов для детей, и из более чем 1000 проводимых в настоящее время педиатрических исследований половина приходится на малые молекулы.
Какие опасения может испытывать фармацевтическая компания при переводе взрослого препарата в педиатрическую лекарственную форму? Является ли такой подход жизнеспособным?
С точки зрения педиатрических пациентов, эта группа уникальна. Люди часто полагают, что педиатрическое дозирование является простым и что взрослая рецептура подходит, однако это не так. Например, в случае с таблетками дозирования для взрослых это не так просто, как сократить дозу на меньший размер для педиатрического пациента. В дополнение к различной корреляции возраст/дозировки, необходимо учитывать различия в предпочтениях, способностях и весе тела, что делает их фармакокинетические профили различными.
Существуют ли различные и, возможно, противоречивые требования к лекарственным формам для детей во всем мире?
Различные правила поступают из разных регионов, включая Управление по контролю за продуктами питания и лекарствами США (FDA), Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA), Министерство здравоохранения Канады (HC) и Австралийское управление по лекарственным средствам (TGA), и это лишь некоторые из них.
Различные регуляторные программы по разработке лекарственных средств для детей могут быть связаны с регуляторными проблемами. Например, в ЕС с 2007 года (EC No1901/2006) действуют педиатрические предписания, в то время как в США действуют законы BPCA и PREA, а в Канаде нет специального требования о проведении педиатрических исследований в соответствии с действующими в стране правилами в области продовольствия и медикаментов.
Должны ли фармацевтические компании тратить время и ресурсы на разработку педиатрических форм всех будущих продуктов?
В настоящее время проводится около 1300 клинических испытаний более 600 лекарственных препаратов, поэтому можно с уверенностью сказать, что фармацевтическим компаниям полезно, по крайней мере, рассмотреть возможность проведения исследований. С дополнительной возможностью адаптации этих методов к пациентам с дегенеративными и хроническими заболеваниями, такими как болезнь Паркинсона и болезнь Альцгеймера, появилась еще одна возможность для фармацевтических компаний, которые ищут надежные источники дохода, одновременно удовлетворяя критические потребности промышленности.