ГОНКОНГ (AP) - китайский исследователь утверждает, что он помог создать первых в мире генетически отредактированных детей - девочек-близнецов, родившихся в этом месяце, ДНК которых, по его словам, он изменил с помощью нового мощного инструмента, способного переписать саму концепцию жизни.
Если это правда, это будет глубокий скачок науки и этики.
Американский ученый сказал, что принимал участие в работе в Китае, но такого рода редактирование генов запрещено в Соединенных Штатах, потому что изменения ДНК могут передаваться будущим поколениям, и это может нанести вред другим генам.
Многие ученые считают, что это слишком небезопасно, а некоторые осуждают доклад Китая как эксперимент с человеком.
Исследователь Хэ Цзянькуй из Шэньчжэня сказал, что во время лечения бесплодия он заменил эмбрионы для семи пар, в результате чего до сих пор произошла одна беременность. Он сказал, что его целью было не излечить или предотвратить унаследованное заболевание, а попытаться наделить чертой, которой мало кто обладает природой, - способность противостоять возможной будущей инфекции ВИЧ, вирусу СПИДа.
Он сказал, что вовлеченные родители отказались быть опознанными или опрошенными, и он не сказал бы, где они живут или где работа была сделана.
Нет независимого подтверждения его претензии, и оно не было опубликовано в журнале, где его могли бы проверить другие эксперты. Он сообщил об этом в понедельник в Гонконге одному из организаторов международной конференции по редактированию генов, которая должна начаться во вторник, а ранее - в эксклюзивных интервью The Associated Press.
«Я чувствую сильную ответственность за то, что это не только первый шаг, но и пример», - сказал он AP. «Общество решит, что делать дальше» с точки зрения разрешения или запрета такой науки.
Некоторые ученые были поражены, услышав об этом заявлении, и решительно осудили его.
«Это недобросовестно ... эксперимент на людях, который нельзя оправдать ни морально, ни этически», - сказал д-р Киран Мусунуру, эксперт по редактированию генов из Пенсильванского университета и редактор генетического журнала.
«Это слишком преждевременно», - сказал д-р Эрик Тополь, глава исследовательского трансляционного института Scripps в Калифорнии. «Мы имеем дело с инструкциями по эксплуатации человека. Это большое дело."
Однако один знаменитый генетик, Джордж Чёрч из Гарвардского университета, защищал попытки редактирования генов для ВИЧ, которые он назвал «главной и растущей угрозой для общественного здравоохранения».
«Я думаю, что это оправданно», - сказал Черч об этой цели.
В последние годы ученые открыли относительно простой способ редактирования генов, нитей ДНК, управляющих организмом. Инструмент, названный CRISPR-cas9, позволяет работать с ДНК для обеспечения необходимого гена или отключать тот, который вызывает проблемы.
У взрослых только недавно пытались лечить смертельные заболевания, и изменения ограничены этим человеком. Редактирование спермы, яйцеклеток или эмбрионов отличается - изменения могут передаваться по наследству. В США это не разрешено, за исключением лабораторных исследований. Китай запрещает клонирование человека, но не занимается редактированием генов.
Хе Цзянькуй (HEH JEE'an-qway), который учится в «JK», учился в университетах Райса и Стэнфорда в США, а затем вернулся на родину, чтобы открыть лабораторию в Южном университете науки и технологии Китая в Шэньчжэне, где у него также есть две генетические компании. В университете сказали, что он «серьезно нарушил академическую этику и стандарты», и планировали провести расследование. Представитель Он подтвердил, что он находится в отпуске от преподавания с начала этого года, но он остается на факультете и имеет лабораторию в школе.
Американский ученый, который работал с ним над этим проектом после его возвращения в Китай, был профессором физики и биоинженерии Майкл Дим, который был его советником в Райс в Хьюстоне. У Дима также есть то, что он назвал «небольшим пакетом», и входит в научно-консультативные советы двух компаний.
Китайский исследователь сказал, что он практиковал редактирование эмбрионов мышей, обезьян и людей в лаборатории в течение нескольких лет и подал заявку на патенты на свои методы.
Он сказал, что выбрал редактирование генов эмбрионов для ВИЧ, потому что эти инфекции являются большой проблемой в Китае. Он пытался отключить ген CCR5, который формирует белковый дверной проем, который позволяет ВИЧ, вирусу, вызывающему СПИД, проникать в клетку.
У всех мужчин в проекте был ВИЧ, а у всех женщин - нет, но редактирование генов не было направлено на предотвращение небольшого риска передачи, сказал он. Инфекция отцов глубоко подавляла их от стандартных лекарств от ВИЧ, и существуют простые способы не дать им заразить потомство, которое не связано с изменением генов.
Вместо этого, призыв состоял в том, чтобы предоставить парам, затронутым ВИЧ, шанс иметь ребенка, которого можно было бы защитить от подобной судьбы.
Он принял на работу пары через находящуюся в Пекине группу защиты от СПИДа под названием Baihualin. Его лидер, известный под псевдонимом «Бай Хуа», сказал AP, что люди с ВИЧ нередко теряют работу или испытывают проблемы с получением медицинской помощи в случае выявления их инфекции.
Вот как он описал работу:
Редактирование генов происходило во время ЭКО, или лабораторного оплодотворения. Сначала сперму «промывали», чтобы отделить от спермы, жидкости, в которой может скрываться ВИЧ. Один сперматозоид был помещен в одно яйцо для создания эмбриона. Затем был добавлен инструмент редактирования генов.
Когда эмбрионам было от 3 до 5 дней, несколько клеток были удалены и проверены на редактирование. Пары могут выбирать, использовать ли отредактированные или неотредактированные эмбрионы для попыток беременности. В целом, 16 из 22 эмбрионов были отредактированы, и 11 эмбрионов были использованы в шести попытках имплантации до достижения двойной беременности, сказал он.
Тесты предполагают, что у одного близнеца были изменены обе копии предполагаемого гена, а у другого близнеца была изменена только одна, без признаков вреда для других генов, сказал он. Люди с одной копией гена все еще могут заразиться ВИЧ, хотя некоторые очень ограниченные исследования предполагают, что их здоровье может ухудшиться медленнее, когда они это сделают.
Несколько ученых рассмотрели материалы, которые Он предоставил AP, и сказали, что тесты пока недостаточны, чтобы сказать, что редактирование сработало или исключить вред.
Они также отметили доказательства того, что редактирование было неполным и что, по крайней мере, один близнец, по-видимому, представляет собой лоскутное одеяло из клеток с различными изменениями.
«Это почти как не редактирование вообще», если только некоторые из определенных ячеек были изменены, потому что ВИЧ-инфекция все еще может произойти, сказал Черч.
Черч и Мусунуру подвергли сомнению решение разрешить использование одного из эмбрионов при попытке беременности, потому что китайские исследователи сказали, что они заранее знали, что обе копии предполагаемого гена не были изменены.
«В этом ребенке практически нечего было получить с точки зрения защиты от ВИЧ, и все же вы подвергаете этого ребенка всем неизвестным угрозам безопасности», - сказал Мусунуру.
По словам Черч, использование этого эмбриона говорит о том, что «основной упор исследователей был сделан на тестирование редактирования, а не на предотвращение этой болезни».
Даже если редактирование работало отлично, люди без нормальных генов CCR5 сталкиваются с более высоким риском заражения некоторыми другими вирусами, такими как Западный Нил, и смерти от гриппа. Так как существует много способов предотвратить заражение ВИЧ, и если это произойдет, это очень излечимо, то эти другие медицинские риски вызывают беспокойство, сказал Мусунуру.
Есть также вопросы о том, как Он сказал, что он поступил. Он официально уведомил о своей работе намного позже, чем сказал, что начал ее - 8 ноября, в китайском реестре клинических испытаний.
Неясно, поняли ли участники цели и потенциальные риски и выгоды. Например, формы согласия называли проект программой «Разработка вакцины против СПИДа».
Ученый из Райса, Дим, сказал, что он присутствовал в Китае, когда потенциальные участники дали свое согласие, и что он «абсолютно» думает, что они смогли понять риски.
Дим сказал, что он работал с He над исследованиями вакцин в Райс и считает, что редактирование генов похоже на вакцину.
«Это может быть способом описания мирян», - сказал он.
Оба мужчины являются экспертами по физике без опыта проведения клинических испытаний на людях
Китайский ученый Хе сказал, что он лично прояснил цели и сказал участникам, что редактирование генов эмбрионов никогда раньше не испытывалось и сопряжено с риском. Он сказал, что он также обеспечит страховое покрытие для всех детей, зачатых в рамках проекта, и планирует последующее медицинское наблюдение, пока детям не исполнится 18 лет и больше, если они согласятся, когда станут взрослыми.
Дальнейшие попытки беременности приостановлены до тех пор, пока не будет проанализирована безопасность этой процедуры и пока не будут взвешены эксперты в этой области, но участникам заранее не сказали, что у них может не быть возможности попробовать то, что они подписали, как только будет достигнут первый Он признал. Бесплатное лечение бесплодия было частью сделки, которую им предлагали.
Он запросил и получил одобрение для своего проекта в женской и детской больнице Гармоникар в Шэньчжэне, которая, по его словам, не является одной из четырех больниц, предоставивших эмбрионы для своих исследований или попыток беременности.
Некоторых сотрудников в некоторых других больницах держали в неведении относительно характера исследования, которое, как он и Диэм сказали, было сделано, чтобы не допустить раскрытия ВИЧ-инфекции некоторых участников.
«Мы считаем, что это этично», - сказал Лин Чжитун, администратор Harmonicare, который возглавляет комиссию по этике.
Он сказал, что любой медицинский персонал, работавший с образцами, которые могут содержать ВИЧ, был в курсе. Эмбриолог из лаборатории Хэ, Цинь Цзиньчжоу, подтвердил AP, что он сделал промывание спермы и ввел инструмент редактирования генов в некоторых попытках беременности.
По его словам, участники исследования не являются этичниками, но «имеют столько же авторитетов в отношении того, что правильно, а что неправильно, потому что это их жизнь на грани».
«Я верю, что это поможет семьям и их детям», - сказал он. Если это вызывает нежелательные побочные эффекты или вред, «я чувствую такую же боль, как и они, и это будет моей собственной ответственностью».
Писатель AP Science Кристина Ларсон, видеожурналист Эмили Ван и исследователь Фу Тинг внесли свой вклад в этот доклад из Пекина и Шэньчжэня, Китай.
Эта серия Ассошиэйтед Пресс была создана в сотрудничестве с Департаментом естествознания Медицинского института Говарда Хьюза. AP несет полную ответственность за весь контент.