Ученые вывели стадо овец, которые несут ген наследственного заболевания мозга у людей — болезни Баттена. Это нейродегенеративное заболевание обычно начинается в детстве и всегда приводит к летальному исходу, часто в течение нескольких лет после постановки диагноза.
Болезнь наследуется от двух родителей, у которых нет никаких симптомов заболевания, но при этом каждый из них несет редкую рецессивную мутацию. Эта мутация мешает работе лизосом, которые действуют как системы удаления отходов для клеток. Дети, которым не посчастливилось получить две копии дефектного гена, начинают страдать потерей зрения, слабоумием и проблемами с подвижностью. Дальше болезнь прогрессирует, пока всё не оканчивается смертью. На данный момент развитие болезни можно лишь немного замедлить.
В Институте Рослина Эдинбургского университета существует проект, участники занимаются тестированием методов лечения этой болезни. Именно там в 1996 году были использованы методы клонирования для создания овечки Долли. С помощью тех же технологий и техники редактирования генов Crispr-Cas9 учёные создали целое стадо овец. Животные имеют копии гена, который приводит к развитию болезни Баттена.
Ученые признают, что такой подход может быть спорным, поскольку он предусматривает создание животных, запрограммированных на смерть, но подчёркивают, что их цель — облегчить человеческие страдания и найти способ вылечить заболевание.
"ПРОГРЕССИРОВАНИЕ ЗАБОЛЕВАНИЯ У ОВЕЦ ОЧЕНЬ НАПОМИНАЛО ЕГО РАЗВИТИЕ У ДЕТЕЙ. ЭТО КРАЙНЕ ВАЖНО, ПОСКОЛЬКУ ЭТО ПОКАЗАЛО, ЧТО МЫ СОЗДАЛИ ТОЧНУЮ МОДЕЛЬ БОЛЕЗНИ БАТТЕНА…В ОТЛИЧИЕ ОТ ЛЮДЕЙ, МЫ МОЖЕМ ИЗУЧАТЬ ОВЕЦ ДО ТОГО, КАК У НИХ ПОЯВЯТСЯ ВНЕШНИЕ СИМПТОМЫ, ЧТОБЫ ПОЛУЧИТЬ НОВУЮ ИНФОРМАЦИЮ О ТОМ, КАК РАЗВИВАЕТСЯ БОЛЕЗНЬ. ЭТИ ЗНАНИЯ БУДУТ БЕСЦЕННЫ".
Исследователи работают над несколькими методами лечения болезни Баттена, включая генную терапию, при которой здоровые гены доставляются вирусами для замены мутированных версий.