Средства не имеющее на сегодняшний день аналогов разработано в США компанией Novartis и призвано лечить детей со спинальной мышечной атрофией.
Спинальная мышечная атрофия представляет собой разнородную группу наследственных заболеваний, протекающих с поражением или потерей двигательных нейронов передних рогов спинного мозга. По статистическим данным заболевание поражает одного ребенка на 10000 детей, причем в 50-70% случаев заболевание носит 1 тип.
Спинальная мышечная атрофия достаточно часто приводит не только к параличу, проблемам с дыханием, но и к смерти в первые месяцы жизни ребенка.
Уникальность разработанного лекарства - Zolgensma, помимо его эффективности заключается в том, что его достаточно ввести в организм всего один раз, что заменяет многолетнюю терапию. Zolgensma предполагает введение в тело работающей копии гена SMN1 , чтобы приостановить прогрессирование заболевания.
Клинические испытания проходили с участием 36 детей (возраст от 2 недель до 8 месяцев). Дети показали значительное улучшение двигательных навыков (контроль головы и шеи), а также способности сидеть.
Стоимость лечения разработанным препаратом, который предусматривает однократное введение превышает 2 миллиона долларов США, однако разработчики обосновывая такую стоимость утверждают, что это дешевле, чем тратить по несколько сотен тысяч долларов в год за постоянную терапию заболевания.
Что касается побочных эффектов выявленных при клинических испытаниях, то к наиболее частым можно отнести рвоту, а также повышение печеночных ферментов.
Уважаемые читатели, выражаю благодарность за внимание к данной статье. Буду рад видеть вас подписчиками моего канала