CRISPR/Cas9 — новая технология направленного редактирования геномов, которая может помочь людям искоренить наследственные заболевания.
Как это работает: простой пример
У человека двойной набор хромосом — один мы получаем от мамы, а второй — от папы. И это очень удобно: ведь в норме у каждого человека присутствуют генетические мутации, гипотетически способные негативно сказаться на здоровье будущего ребенка. Однако, в случаях, когда в каком-либо гене одного родителя есть поломка, здоровый ген второго родителя не позволит ребенку унаследовать заболевание, взяв все на себя.
Вместе с тем в ситуациях, когда обе копии одного и того же гена — как от мамы, так и от папы, имеют поломки, человек наследует генетическое заболевание. Яркий тому пример — гемофилия: опасная болезнь, при которой нарушается свертываемость крови.
Член царской семьи Алексей Романов страдал от этого заболевания. Бабушка царевича, Виктория, передала ему неправильную копию гена на X-хромосоме. У женщин XX набор хромосом, ввиду чего родственника Алексея Романова не страдала от этого заболевания — здоровая хромосома заменила поврежденную. У мужчин, в свою очередь, XY набор хромосом, поэтому царевичу повезло меньше — как итог, он заболел гемофилией.
Однако, в перспективе CRISPR/Cas9 может помочь людям избавиться от генетических болезней, приводящим к серьезному снижению качества жизни или масштабным умственным и физическим патологиям.
Для того, чтобы вылечить наследственное заболевание, нужно изменить генетическую информацию, затронутую мутацией. CRISPR/Cas9 позволяет найти участок генома, имеющий поломку, и устранить ее, не задев соседние звенья ДНК. Именно с этой кропотливой работой может справиться новая биотехнология, играя роль точного молекулярного скальпеля.