Генная одноразовая терапия опасной спинальной мышечной атрофии (SMA) у детей станет самым дорогим в мире лечением, сообщает издание Здоровье в России и мире.
Швейцарский производитель лекарств Novartis получил одобрение в США на использование препарата Zolgensma, цена которого составляет рекордные 2,125 миллиона долларов.
Препарат предназначен для пациентов в возрасте до двух лет. Одобрение распространяется на детей со смертельной формой наследственного заболевания, а также на тех, у кого изнурительные симптомы могут проявиться позже.
SMA является основной генетической причиной смерти детей. Болезнь часто приводит к параличу, затрудненному дыханию, она поражает примерно одного из 10 000 рождений, причем половина имеет первый тип болезни.
Генная терапия - потенциально новый стандарт медицинской помощи для детей с самой серьезной формой SMA, отмечает Эммануэль Тионгсон, детский невролог из Лос-Анджелеса. Такое единовременное лечение более ценно, чем длительное, но дорогостоящее, и на которое следует тратить несколько сотен тысяч долларов в год.
Данная терапия использует вирус, чтобы предоставить нормальную копию гена SMN1 детям, рожденным с дефектным геном. Он доставляется путем инфузии.
Препарат уже получили более 150 пациентов. Правда, данные, показывающие его длительность действия, распространяются только на пять лет.
Novartis ожидает одобрения в Европе и Японии до конца этого года. Видимо, Zolgensma составит конкуренцию первому одобренному лечению SMA - Spinraza Biogen. Она была одобрена в конце 2016 года. Препарат вводится в позвоночный канал каждые четыре месяца. Его начальная цена составляет 750 000 долларов в первый год и 375 000 долларов в каждый последующий.
Аналитики прогнозируют, что продажи Zolgensma к 2022 году составят 2 млрд. долларов. Продажи Spinraza достигли 1,7 млрд долларов в прошлом году и, по прогнозам, вырастут до 2,2 млрд долларов в 2022 году.
Оригинал статьи размещен здесь: https://zdorowiye.ru/
Что-бы больше узнавать о здоровом образе жизни и новых исследованиях в области здоровья, ставьте ЛАЙКИ и ПОДПИСЫВАЙТЕСЬ на наш канал Здоровье в России и мире.