В США объявили о генной терапии, которая может существенно снизить риск сердечного приступа - основной причины смертности в мире. Ее надеются испытать на людях в ближайшие три года, сообщает издание Здоровье в России и мире.
Суть терапии - в одноразовой инъекции лиц с редким генетическим заболеванием, которое вызывает склонность к сердечным приступам в раннем возрасте. Если лечение окажется безопасным и эффективным, его смогут предлагать для более широкого круга людей.
Секар Катирезан, кардиолог и генетик из Гарвардской медицинской школы полагает, что терапия будет актуальна для любого человека с угрозой сердечного приступа.
Пациенты, принимающие много препаратов для профилактики приступов, с помощью одноразовой генной инъекции смогут получить постоянную защиту.
Сам доктор Катирезан родился в семье, предрасположенной к высокому уровню холестерина. Его брат и дядя умерли в возрасте 42 лет от сердечных приступов. Сам ученый последние 15 лет потратил на выявление генов, которые повышают или снижают эти риски.
Став директором Центра геномной медицины в Массачусетской больнице общего профиля, он запустил стартап, который и занимается разработкой новой терапии.
Его метод заключается в воздействии не на сердце, а в модификации генов в печени, которые участвуют в выработке липопротеинов низкой плотности (ЛПНП), то есть плохого холестерина.
Исследования показали, что некоторые люди имеют мутацию генов, которые снижают уровень ЛПНП, и, соответственно, риск сердечного приступа.
Например, вместо обычных двух рабочих копий гена PCSK9 имеют одну. У таких людей чрезвычайно низкий уровень холестерина, они здоровы и устойчивы перед сердечными приступами.
В ходе новой терапии в кровоток вводится множество крошечных жировых сфер - нанолипидов, которые попадают в клетки печени и выпускают набор для редактирования молекулярных генов - Crispr-Cas9.
При этом идет поиск и отключение PCSK9 или аналогичного гена. Цель состоит в отключении 30-40% PCSK9. По сути, это имитирует естественную мутацию.
Редактирование генома для модификации PCSK9 у грызунов показал уменьшение уровня холестерина на 35-40%.
Если последующие испытания покажут тот же результат, ученые начнут испытания с участием людей, у которых редкое генетическое заболевание вызывает очень высокий и неконтролируемый лекарствами уровень липропротеинов.
Вместе с тем, ученые указывают на проблему генной терапии для массового использования. Все ее виды имеют риски и не поддаются полному контролю. В целом холестерин необходим, и если его слишком уменьшить, это чревато разрушительными последствиями для организма.
Специалисты сошлись в том, что сначала терапия будет нацелена на людей с чрезвычайно высоким уровнем холестерина ЛПНП, а затем на тех, кто унаследовал массу генетических факторов, вызывающих риски коронарной болезни выше среднего.
Оригинал статьи размещен здесь: https://zdorowiye.ru/
Что-бы больше узнавать о здоровом образе жизни и новых исследованиях в области здоровья, ставьте ЛАЙКИ и ПОДПИСЫВАЙТЕСЬ на наш канал Здоровье в России и мире.