Лечение пациентов с помощью генетического редактирования — это недавнее открытие в медицине. Однако оно уже успешно применяется в мировой практике.
Попробуем разобраться, что такое редактирование генома и кому оно может помочь.
Лабораторная работа
Многие болезни развиваются на фоне мутаций. Поэтому человечество придумало «глубинный» метод лечения — пресекать болезнь на уровне генов. Для этого используется метод «генетических ножниц», или CRISPR/Cas9. Он представляет собой разделение цепочки ДНК с помощью нуклеаз — группы ферментов. Фрагмент цепочки можно удалить, отредактировать или заменить новым. Такие методы активно применяются в лабораториях США и Китая.
Генетическое редактирование применяется в эмбриологии. В 2015 году китайские ученые попытались изменить ДНК нежизнеспособных человеческих эмбрионов с помощью CRISPR для коррекции мутации. Испытание показало положительные результаты. С того момента началась активная работа в этом направлении. Об этом рассказала заведующая эмбриологической лабораторией клиники «Эмбрио» Людмила Кузнецова.
— С введением точного редактирования генома с использованием технологии CRISPR/Cas9 мы вступили в новую эру генной инженерии и генной терапии. Первое клиническое испытание началось в 2016 году. Оно включало удаление иммунных клеток у людей с раком легких, использование CRISPR для редактирования гена, а затем введение измененных клеток обратно тому же человеку, — пояснила специалист.
Борьба с раком
Как утверждают ученые, новая технология может влиять на смертельные заболевания. В 2015 году в Великобритании впервые удалось победить рак с помощью генетического редактирования. Пациенткой была годовалая девочка с лейкемией. Ребенку не помогала химиотерапия. Поэтому родители обратились к исследователям из лондонской клиники. Метод заключался в том, чтобы запрограммировать полученные от здорового донора Т-лимфоциты на борьбу с клетками опухоли. Лечение оказалось эффективным, через несколько месяцев рак перешел в ремиссию.
В России также занимаются этим вопросом. Ученые разрабатывают собственные лекарства для генной терапии. Некоторые препараты содержат по два гена: один убивает злокачественные клетки, а другой стимулирует иммунитет.
Лечение ВИЧ
Редактирование ДНК человека использовали также при лечении ВИЧ-инфекции. Здесь как раз применили метод «генетических ножниц». У пациента взяли кровь, в которую добавили фермент. Затем модифицированные клетки вернули обратно в организм. Эффективность лечения до сих пор исследуют.
В России этим занимается биотехнологическая компания AGCT. Ее специалисты разрабатывают методы борьбы с вирусом иммунодефицита человека. Цель проекта — излечение пациентов с лимфомами и ВИЧ, которым показана трансплантация костного мозга. В случае успеха технология позволит избавить от пожизненной антиретровирусной терапии не только ВИЧ-пациентов с опухолями, но и может быть применима для лечения неонкологических ВИЧ-пациентов.
Здоровые дети
Стоит ли развивать редактирование человеческих эмбрионов? Многие ученые уверены, что этот метод поможет детям становиться здоровее. С помощью технологии можно исправлять генетические мутации до того, как они приведут к развитию болезней. В данном случае редактирование генома повлияет на каждую клетку развивающегося организма. Изменения наследуются будущими поколениями, а генетические отклонения, которые вызывают болезнь, перестанут воспроизводиться.
— Сегодня в России появляются новые научные школы, в том числе и по геномному редактированию. Научная группа во главе с профессором Константином Севериновым ведет разработки альтернативных эндонуклеаз. Сколковский институт науки и технологий — хорошая школа для такого рода исследований. В Московском государственном университете занимаются геномным редактированием на животных моделях. Есть небольшие лаборатории, где занимаются геномным редактированием на клеточных линиях. Исследования в области CRISPR активно ведутся в России, — уточнила Кузнецова.