Одноразовый укол может существенно уменьшить риск сердечного приступа

Британские врачи высказывают надежду на успех генной терапии в лечении пациентов с редкими заболеваниями сердечно-сосудистой системы в ближайшие три года.

Почему исследователи обращаются к генной терапии для лечения сердечной недостаточности?

Врачи в США объявили о планах радикальной генной терапии, которая направлена на резкое снижение риска сердечного приступа, ведущей причины смерти в мире, с помощью одноразовой инъекции.

Исследователи надеются испытать терапию в течение следующих трех лет у людей с редким генетическим расстройством, которое делает их склонными к сердечным приступам в 30 и 40 лет. Если лечение окажется безопасным и эффективным у пациентов, то врачи будут искать одобрения, чтобы предложить данную методику более широкому населению.

"Мы думаем, что терапия будет актуальна для любого взрослого человека с риском сердечного приступа", - сказал Секар Катиресан, кардиолог и генетик из Гарвардской Медицинской школы, который возглавит усилия.

Сердечные заболевания - убийца № 1 во многих странах. По оценкам, 18 миллионов смертей приписываются этим состояниям каждый год, подавляющее большинство из которых, около 85%, вызваны сердечными приступами и инсультами.

Люди, подверженные риску сердечного приступа, обычно принимают целый ряд лекарств, таких как разжижители крови, статины, снижающие уровень холестерина, и таблетки от высокого кровяного давления. Большинство из них должны приниматься ежедневно в течение всей оставшейся жизни человека, но многие со временем отходят от своих лекарств.

С одноразовой генной терапией, которая постоянно защищает от сердечных приступов, исследователи надеются трансформировать не только влияние болезни сердца на жизнь, но и затраты, с которыми сталкиваются медицинские службы при уходе за пациентами. Сердечно-сосудистые заболевания составляют четверть всех смертей в Англии и обходятся £7 биллионов в год.

“Самая захватывающая часть этого - переход от хронического подхода к уходу к подходу” один и сделано", - сказал Катиресан. “Мы действительно думаем, что можем повернуть ход событий против коронарной болезни, перейдя от модели хронической помощи к [эрадикации] с одноразовым лечением.”

В семье Катиресан высокий уровень холестерина. Его брат и дядя умерли в возрасте 42 лет от сердечного приступа. Катиресан держит свой холестерин под контролем с помощью лекарств и здорового образа жизни. Потратив последние 15 лет на выявление генов, которые повышают или снижают риск сердечного приступа, он ушел из Гарварда и в качестве директора Центра геномной медицины в Массачусетской общей больнице, чтобы запустить стартап под названием Verve Therapeutics, который разработает новую терапию. Он получил 58.5 млн. долларов (45 миллионов фунтов стерлингов) от инвесторов, среди которых венчурный фонд в ведении материнской компании Google-это компания, алфавит.

Вместо того, чтобы нацеливаться на само сердце, терапия модифицирует гены в печени, которые участвуют в создании липопротеинов низкой плотности (ЛПНП), часто называемых “плохим холестерином”. С возрастом холестерин, как правило, накапливается в артериях и в конечном итоге вызывает закупорки, которые приводят к сердечным приступам.