Молодые ученые НМИЦ им. Алмазова разрабатывают отечественный CAR-T препарат, чтобы сделать иммунотерапию с его применением доступной для лечения пациентов с онкологической патологией. Сегодня в мире оно стоит полмиллиона долларов.
России сейчас несколько компаний и академических институтов работают над созданием собственных CAR-T продуктов. Ожидается, что их единственный зарубежный производитель тоже предоставит возможность применения этого препарата для российских пациентов. Однако пока CAR-T терапия практически недоступна россиянам.
Как рассказывала «Доктору Питеру» автор метода иммунотерапии с применением CAR-T Мишель Саделейн, для пациента такое лечение стоит столько, сколько берет фарминдустрия — 450 - 490 тыс. долларов. В его Центре клеточной терапии и инженерии (США) — оно стоит около 35 тысяч долларов. «Но мы не можем лечить много пациентов в нашем центре, - пояснял Мишель Саделайн. - Я вижу два пути для распространения этого метода. Первый — бигфарма, второй — академическое сотрудничество с другими центрами, где могут быть созданы эти технологии».
Напомним, исследования Т-клеток (лимфоциты, распознающие и уничтожающие чужеродные клетки) Мишель Саделейн начал более 25 лет назад. В его успех тогда мало кто верил. Но первый пациент, участвовавший в первом клиническом исследовании в Центре клеточной терапии и инженерии онкологического центра Слоан-Кеттеринг (Нью-Йорк) 8 лет назад, которому ввели генетически модифицированные собственные Т-клетки, живет до сих пор без рецидива. Хотя у него было неподдающееся лечению онкологическое заболевание. К тому моменту он уже получил противоопухолевую химиотерапию, трансплантацию костного мозга, но все это не работало против опухоли, а CAR-T для него была терапией отчаяния.Пациентов, получивших эту терапию в рамках клинических испытаний уже сотни, ее называют прорывом в лечении самых сложных онкогематологических заболеваний. Но только в прошлом году в Америке FDA впервые одобрило CAR-T терапию к клиническому применению. Как рассказал Саделайн, это произошло, несмотря на то, что клеточная терапия как новая форма медицины, для регулятора стала культурным шоком:
«Потому что пациент получает не химиотерапию и не моноклональные антитела, не вакцину и не лучевую терапию. Мы лечим клеткой — создаем живое (точнее, живущее) лекарство. Эта живая клетка вводится пациенту 1 раз и является, собственно, лекарством. Она делится, число Т-клеток растет: одна клетка создает целую армию себе подобных для борьбы с опухолевыми клетками».
С конца 2014 года научный сотрудник петербургского НМИЦ им. Алмазова Алексей Петухов и его коллеги в лабораторных условиях получают и тестируют противоопухолевые генетически модифицированные Т-клетки человека. Работа ведется как в фундаментальном направлении, так и в практическом - для создания отечественного доступного CAR-T препарата.
Как сообщают в Центре Алмазова, ученые работают в нескольких направлениях в области CAR-T: экспериментальное GMP-производство и собственный патентный портфель; новые варианты антиCD19 CAR; CAR для солидных опухолей; аллогенные CAR-T; снижение стоимости CAR-T технологий и создание CAR-T для борьбы с неонкологическими заболеваниями; разработка технологии получения CAR-Т без культивирования ex vivo; использование генетического редактирования для терапии онкологических заболеваний. Как считает Алексей Петухов, пока самым перспективным остается получение аллогенных CAR-T против онкогематологических заболеваний. Аллогенные CAR-T представляют собой стандартизированный биомедицинский клеточный препарат в 10-100 раз меньше по стоимости, чем аутологичный продукт (то, что сейчас используется как зарегистрированные препараты). Он подходит любому пациенту с показаниями для этой терапии и не требует 2-3-недельного изготовления. Аллогенные CAR-T, прежде всего, делают терапию широкодоступной, сохраняя ее эффективность и безопасность. Для пациентов с солидными опухолями, в Центре Алмазова ведутся исследования CAR-T терапии рака легкого, рака молочной железы, рака шейки матки.