Credit: Centre for Regenerative Therapies Dresden (CRTD)
Перед вами — индуцированные плюрпотентные стволовые клетки с моделью бокового амиотрофического склероза (БАС). Исследователи из Дрездена с их помощью доказали, что мутации в гене, кодирующем РНК-связывающий белок FUS, приводят к тому, что он сворачивается неправильно, начинает накапливаться в клетке, вредит другим белкам и в итоге инициирует дегенерацию нейронов. Однако, ученым удалось помочь клеткам — они показали, что медикаментозная деградация белка (аутофагия) снижает интенсивность патологических процессов, связанных с ненормально накопленными белками. Возможно, в этом кроется будущий «ключ» к лечению смертельного недуга.
FUS pathology in ALS is linked to alterations in multiple ALS-associated proteins and rescued by drugs stimulating autophagy by Lara Marrone, Hannes C. A. Drexler et al in Acta Neuropathologica. https://doi.org/10.1007/s00401-019-01998-x