В прошлом году, широко критиковавшийся, эксперимент позволил китайскому исследователю удалить ген у девочек-близнецов на эмбриональной стадии в попытке защитить их от ВИЧ. Новое исследование показывает, что использование препарата для удаления того же гена у людей с инсультом или черепно-мозговой травмой может помочь улучшить их выздоровление.
Новая работа показывает преимущества отключения гена у мышей, подвергнутых инсульту, с помощью препарата, уже одобренного для лечения ВИЧ. Это также сосредотачивает внимание на людях, которые естественно родились без гена. Исследователи обнаружили, что люди без гена быстрее и полнее восстанавливаются после инсульта, чем население в целом.
По словам С. Томаса Кармайкла, старшего научного сотрудника и невролога из Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе, Медицинской школы им. Дэвида Геффена, комбинированные результаты показывают, что препарат может ускорить выздоровление у людей после инсульта или черепно-мозговой травмы . Его команда начала последующее человеческое исследование, чтобы проверить эффективность препарата.
Сочетание исследований на мышах и использования генетических данных людей для подтверждения актуальности целей, связанных с препаратами, делает новое исследование «знаковым моментом», говорит Джин-Му Ли, со-директор Еврейской больницы Барнс – Еврейского университета и Центра инсульта и цереброваскулярных заболеваний Вашингтонского университета. в Сент-Луисе, который не был связан с работой.
В конце 2018 года Хе Цзянькуй, тогда в Южном университете науки и техники в Китае, сказал, что он редактировал гены CCR5 девочек-близнецов на эмбриональной стадии, пытаясь защитить их от ВИЧ-инфекции. Первым в своем роде результатом были, по-видимому, здоровые девочки-близнецы, рожденные без CCR5 , сказал он.
Кармайкл и другие провели годы, ища гены и другие биологические пути, которые могли бы привести к лекарствам, чтобы помочь мозгу восстановить себя после удара или травмы головного мозга. Некоторые эксперты утверждают, что CCR5 является первым таким кандидатом, продемонстрировавшим реальные перспективы. Для пациентов, перенесших инсульт и черепно-мозговую травму, «я верю, что это начало надежды», - говорит Альчино Силва, нейробиолог из Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе, который работал с Кармайклом над новым исследованием.
Препарат, используемый для блокирования активности CCR5 , выпускается на рынок с 2007 года и одобрен в качестве средства для замедления прогрессирования ВИЧ и СПИДа. Кармайкл дал лекарство, названное maraviroc, мышам, подвергнутым инсульту. Снижение активности гена в моторных нейронах мозга «оказало огромное влияние на восстановление», говорит он. Исследование показало, что лекарство нелегко преодолевает гематоэнцефалический барьер, но достаточно, чтобы его можно было сохранить, чтобы сохранить мозговые связи, участвующие в химической передаче сигналов, и увеличить связь между областями мозга.
Что касается компонента исследования человека, группа исследовала 68 человек без генов CCR5 , а также 446 обычных. Те, кто перенес инсульт, а также имели естественную делецию генов, быстрее восстанавливали двигательные способности и имели меньше когнитивных нарушений через несколько месяцев после инсульта, чем пациенты с интактным CCR5. Точный механизм результата неизвестен. У здоровых людей CCR5 считается, что ген способствует обучению и памяти, выступая в качестве сигнала «остановки», говоря нейронам, что нужно принимать только одну память и удерживать ее, вместо того, чтобы продолжать получать и удерживать каждый поступающий сигнал, говорит Кармайкл. По его словам, сразу после инсульта или черепно-мозговой травмы ген помогает уменьшить возбудимость нейронов, помогая ограничить повреждение. Но если ген продолжает выкачивать сигналы «остановки», это также влияет на способность мозга создавать новые связи и восстанавливать повреждения, добавляет он.
Подход Кармайкла состоит в том, чтобы отключить эти сигналы, заставляя людей принимать препарат примерно через пять-семь дней после инсульта и продолжать в течение примерно трех месяцев, что дает мозгу больше шансов на выздоровление. В текущем клиническом исследовании участники также проходят интенсивную физиотерапию для восстановления движения. Этот двусторонний подход к лечению важен, говорит Стивен Крамер, эксперт по восстановлению после инсульта в Калифорнийском университете в Ирвине, который не принимал участия в исследовании. Медикаментозная терапия может открыть дверь для изменения мозговых цепей, но восстановление также требует индивидуальных усилий - так же, как изучение задачи в первую очередь, - отмечает он. «То, что вы разбрызгиваете волшебную пыльцу на мозг, не означает, что вы решаете проблему», - говорит он. «Вы должны соединить это с практическим обучением».
По словам Крамера, он считает, что лечение анти- CCR5-препаратами может стать «одним из главных столпов» терапевтических достижений в восстановлении после инсульта.
Не забывайте подписываться и ставить лайки. Этим вы даете жизнь новым статьм!