Существует огромное количество фармацевтических препаратов, которые не всегда могут исправить человеческое тело. Единственный способ – это лечить то, что болит и возиться со своими генами. А именно с устройством биологической системы индивида, с учетом их устройства и нормального функционирования.
Некоторые исследователи используют методы редактирования генов, такие как CRISPR, чтобы точно изменять последовательности ДНК. Другие генетически модифицируют иммунные клетки, с целью наделить их способностью бороться с раком. Именно за последние пару лет, можно заметить высокую тенденцию по разработке различных методов лечения, в которых вызывающие заболевания гены заменяются полностью.
Поэтому такой акцент фокусируется на богатом ассортименте исследований, в которых новые гены вводятся в человека, обычно, с помощью вирусного вектора. Проведенные успешно эксперименты на животных, показывают, что генетические нарушения человека однажды могут быть восстановлены в утробе матери, чтобы ребенок мог избежать болезни при рождении. А также будущих проблем со здоровьем, которые будет трудно , а иногда невозможно исправить в будущем, например такие как: серповидноклеточная болезнь, эпилепсия и некоторые трудноизлечимые состояния кожи. Поэтому они могут быть отличными целями для проведения генной терапии.
Но генная терапия не должна ограничиваться рядом болезней из-за генетических аномалий. Это может быть возможно для лечения некоторых вирусных инфекций с ДНК. Причем при использовании ДНК , можно побудить тело для создания моноклональных антител, чтобы отразить вторжение патогенов.
Однако генная терапия остается дорогостоящим медицинским путем. Перемещение его из лаборатории в клинику потребует инновационных схем ценообразования и регуляторной политики. Но врачи, пациенты и чиновники попутно сражаются со сложными этическими вопросами.
Перевод: Геном - перевод научных статей
Редактура: Борис Рубцов
