Все, кто хотел бы обезопасить себя и своих близких от заражения короновирусной инфекцией, в серьез начали изучать составы и принципы работы новых вакцин.
Сегодня поговорим о технологии нашумевших мРНК вакцин, которые выпустили немецкая и американская лаборатории, о Pfizerи Moderna. И попробуем разобраться, насколько безопасны технологии нового поколения для человеческого организма и насколько они новые, и есть ли им применение еще где-то.
Итак, использование РНК становится все более популярным методом временной доставки генетической информации для манипуляций с клетками. Использовать технику для фундаментальных исследований начали не один десяток лет назад, не такая уж она и новая, а вот применять на практике начинают только сейчас.
Перенос РНК идеален для всех условий, которые не требуют постоянной экспрессии (активности) трансгена и исключают потенциально вредную интеграцию ДНК в геном клетки-мишени. Таким образом, технологии на основе РНК успешно применяются для репрограммирования, трансдифференцировки, редактирования генов, вакцинации, терапии опухолей и генной терапии.
Генная терапия – это доставка полимеров нуклеиновых кислот (ДНК/РНК) в клетки пациента в качестве лекарственного средства для лечения заболевания, включая замену мутированного гена функциональной копией.
Но не любое воздействие на гены имеет долгосрочные последствия. Матричная РНК предлагает значительные преимущества в плане БЕЗОПАСНОСТИ для генома человека.
- Как минимальная генетическая конструкция, она содержит только элементы, непосредственно необходимые для экспрессии кодируемого белка.
- мРНК не взаимодействует с геном. Таким образом, исключается потенциально вредная геномная интеграция.
- Наконец, это отсутствие геномной интеграции в сочетании с нерепликативной (не копируемой) мРНК и ее метаболическим распадом в течение нескольких дней делает мРНК просто временным носителем информации. То есть, посредник в виде молекулы РНК приносит в клетки пациента инструкции, в соответствии с которыми эти клетки начинают функционировать, и удаляется из организма через несколько дней путем естественного распада.
мРНК как технологическая основа терапевтических средств и вакцин отличается большой гибкостью в отношении производства и применения. Любой белок может кодироваться и экспрессироваться с помощью мРНК, что в принципе позволяет разрабатывать профилактические и терапевтические вакцины для борьбы с такими разнообразными заболеваниями, как инфекции и рак, а также для заместительной терапии белков. Поскольку изменения кодируемого белка просто изменяют последовательность молекулы РНК, не влияя на ее физико-химические характеристики, можно производить различные продукты с использованием одного и того же установленного производственного процесса без каких-либо корректировок, что экономит время и снижает затраты по сравнению с другими платформами вакцин.
Более того, специфические модификации РНК служат для того, чтобы отличать «себя» от вторгающихся патогенов, лишенных этих модификаций, что составляет важный аспект присущего клетке врожденного иммунитета.
Примерно через два десятилетия после первого успешного введения мРНК in vivo вакцины на основе мРНК обещают стать революционной технологической платформой для разработки вакцин как для терапевтических, так и для профилактических целей. Сегодня научное сообщество с нетерпением ждет первых данных о клинической эффективности, которую в сегодняшних реалиях выясняют не в лабораториях, а в режиме реальной жизни. С нашим растущим пониманием биологии РНК, векторов, систем доставки и взаимодействия врожденной иммунной системы с каждым из этих факторов, можно будет представить себе разработку новых терапевтических концепций и стратегий лечения, использующих технологию РНК. Это принципиально другой подход в лечении многих болезней нашего времени.