📍Intellia Therapeutics (NTLA) представила первую демонстрацию физиологических уровней белка человеческого альфа-1-антитрипсина у нечеловеческих приматов после однократного введения.
▶️ По сравнению с традиционной генной терапией аденоассоциированным вирусом, технология целенаправленной вставки гена в печень Intellias позволяет стабильно и надежно достигать терапевтических уровней экспрессии белка после однократного курса лечения.
☝️Компания представила эти данные на 20-м семинаре Гордона Л. Снайдера по критическим вопросам фонда Alpha-1: перспективы генных вмешательств при дефиците антитрипсина против альфа-1.
▪️Intellia продвигает несколько стратегий редактирования генома, которые могут лечить как легкие, так и печеночные проявления дефицита ААТ, которые возникают из-за мутаций в гене SERPINA1.
✅ Нормальные уровни человеческого белка AAT Intellia, достигнутые после целенаправленной вставки человеческого гена SERPINA1, оставались стабильными в течение 11 недель в продолжающемся исследовании NHP. Наблюдаемые уровни человеческого белка ААТ, продуцируемого печенью, могут быть терапевтически достаточными для восстановления ингибирования протеаз и защиты легких и печени от неправильно регулируемой активности эластазы нейтрофилов.
Данные NHP основаны на предыдущих результатах, показывающих, что последовательное редактирование генома in vivo привело к терапевтически релевантным результатам на мышиной модели AATD.
Представленные результаты подтверждают недавние данные, показывающие, что использование той же запатентованной технологии вставки для направленной вставки гена фактора 9 привело к циркуляции человеческого фактора IX, белка свертывания крови, который отсутствует или является дефектным у пациентов с гемофилией B, уровень которого варьировался от нормального до супратерапевтические уровни в шестинедельном исследовании NHP.
Intellia и Regeneron (REGN), ведущая сторона, совместно разрабатывают потенциальные методы лечения гемофилии A и B на основе CRISPR / Cas9, используя совместно разработанные возможности целенаправленной вставки трансгена.
▶️ Intellia продолжает разрабатывать собственную платформу для продвижения собственных исследовательских программ, таких как AATD.
✅ Двухпартийная группа законодателей представит в понедельник (14.12.2020) законопроект о помощи при пандемии коронавируса на сумму 908 миллиардов долларов, хотя «нет никаких гарантий», что Конгресс его примет, сказал один из ключевых участников переговоров.
☎️ «Вчера весь день у нас был телефонный звонок, сегодня днем нам снова позвонят, чтобы все закончить», - сказал сенатор Джо Манчин, демократ из Западной Вирджинии, в «Fox News Sunday». «Завтра у нас будет счет на 908 миллиардов долларов для американского народа».
📍Депутаты-демократы и республиканцы, участвовавшие в переговорах, заявили, что завершили подробные предложения по помощи малому бизнесу, финансированию распространения вакцин и другим ключевым вопросам. Камнем преткновения является то, как оградить работодателей от судебных исков, связанных с вирусами, - главное требование лидера большинства в Сенате Митча МакКоннелла.
☝️Конкурирующее предложение помощи на сумму 916 миллиардов долларов также распространяется от министра финансов Стивена Мнучина.
👉Манчин, один из восьми переговорщиков от обеих сторон, участвовавших в разработке, выразил уверенность, что Конгресс примет законопроект о помощи до перерыва на каникулы.
▶️ «План жив и здоров, и мы ни за что не собираемся покинуть Вашингтон, не позаботившись о неотложных потребностях нашего народа», - сказал он. Достаточно ли этого, чтобы принять закон в обеих палатах - вопрос открытый.
«Есть 535 человек, которые должны проголосовать, 535. Я не могу гарантировать, что они все проголосуют за это и примут его», - сказал Манчин.
📍Манчин также сказал, что рассылка стимулирующих чеков американцам, независимо от необходимости в последнем раунде помощи, была «плохой идеей».
Вместо этого участники переговоров намерены продлить на 300 долларов в неделю расширенное пособие по безработице на 16 недель как «более разумное, практичное и крайне необходимое», - сказал он.