Мы уже не раз писали о противоопухолевых лекарствах, которые были разработаны для одних болезней, а потом начинали успешно использоваться при совсем других. «Зелбораф» — лекарство от меланомы, которое помогает детям со сложными случаями гистиоцитоза. «Джакави» — препарат, сдерживающий развитие миелофиброза, но одновременно борющийся с иммунными осложнениями трансплантации костного мозга, а также снижающий риск отторженияпри определенных диагнозах. Сегодняшняя статья будет об еще одном таком лекарстве. «Ксалкори», он же кризотиниб, зарегистрированный как средство от рака легких.
«Ксалкори» был одобрен к применению в США и Европе в 2011-2012 годах, в 2012 году он был зарегистрирован и в России. И до сих пор он применяется при определенном (хотя и не самых частом) варианте рака легких. Но возможная область его действия оказалась гораздо шире.
Дело в том, что «Ксалкори», как и многие современные таргетные лекарства, направлен не только и не столько на конкретную злокачественную опухоль, сколько на молекулярный путь, который и вызывает в каких-то конкретных случаях потерю контроля над делением клеток. А активизация этого пути связана с определенными генетическими «поломками» в опухолевых клетках. Значит, может так случиться, что очень разные опухоли, клетки которых имеют одни и те же генетические аномалии, будут чувствительны к одним и тем же препаратам.
В случае «Ксалкори» генетические «поломки», которые являются мишенью лекарства, хорошо известны. Это прежде всего изменения, затрагивающие ген под названием ALK (и некоторые другие, такие как ROS1). Такие изменения встречаются не только в некоторых случаях немелкоклеточного рака легких, но и при других болезнях. И практика уже показала, что среди опухолей, встречающихся у детей (ведь рака легких у детей практически не бывает), есть как минимум две, при которых способен помочь «Ксалкори». Более того, результаты такого лечения обычно очень хорошие.
Первая из этих опухолей — анапластическая крупноклеточная лимфома (АККЛ). У детей эта болезнь «отвечает» примерно за 10-15% всех случаев неходжкинских лимфом. Примерно 70-75 процентам больных хорошо помогает стандартная химиотерапия, есть несколько эффективных протоколов, но иногда болезнь нечувствительна (рефрактерна) к «химии» или же рецидивирует. В таких случаях нужны новые подходы. И один из них — применение «Ксалкори». Действительно, в подавляющем большинстве случаев АККЛ наблюдается именно та генетическая аномалия, при которой «Ксалкори» помогает. В первых же клинических исследованиях были достигнуты отличные результаты, так что «Ксалкори» успешно вошел в практику детских онкологов-гематологов. И порой это лекарство оказывалось действенным даже в тех случаях, когда все остальные препараты не могли сдержать развитие болезни.
Алина еле дышала
Алине сейчас шесть лет. А заболела она два года назад — и сразу попала в реанимацию. Опухоль поразила несколько групп лимфоузлов, кости, печень, легкие, так что девочка еле дышала. Очаги были буквально по всему телу. Обычная химиотерапия помогла лишь на время, а потом снова опухоль снова стала развиваться. И тогда к лечению подключили препарат «Ксалкори». Несколько месяцев приема «Ксалкори», затем трансплантация костного мозга от сестры — и все признаки болезни исчезли. Врачи пока еще пристально наблюдают за состоянием девочки, но в целом все отлично.
Сравнительно недавно «Ксалкори» помог и другим детям с тем же диагнозом. Выписана после успешного лечения Злата Пудовочкина, появилась возможность достичь ремиссии и провести трансплантацию костного мозга у Анфисы Специальной. Но в клиники поступают все новые мальчики и девочки с АККЛ, которым не помогает обычная «химия»…
Вторая опухоль, которая встречается у детей и при которой помогает «Ксалкори», имеет еще более длинное название и возникает еще реже. Это воспалительная миофибробластическая опухоль (ВМО). Строго говоря, ее нельзя назвать злокачественной: метастазирует она очень редко. И если можно полностью удалить эту опухоль хирургически, то, как правило, на этом все кончается хорошо. Но если опухоль слишком большая, чтобы ее удалить, или после операции все-таки рецидивирует, то непонятно, что делать: стандартных подходов к лечению для таких случаев нет. Иногда помогают некоторые режимы химиотерапии. А в последние годы выяснилось, что очень перспективным является применение «Ксалкори». В ведущих медицинских журналах появляются публикации об эффективности этого лекарства в сложных случаях ВМО, и эта информация подтверждается опытом российских врачей. И, хотя речь идет о редкой опухоли, среди подопечных нашего фонда есть и дети, нуждающиеся в «Ксалкори» для лечения этой опухоли.
Опухоль размером с грейпфрут
Саша заболел в 2017 году. Опухоль размером с грейпфрут, операция. А через полгода опухоль выросла снова и стала еще больше. Мальчик поступил в Центр детской гематологии. Ему начали терапию «Ксалкори». Новообразование почти сразу стало сокращаться, сначала быстро, потом медленнее. К августу 2019 года стало возможным хирургическое удаление остатков опухоли, а в конце года юношу выписали из клиники — с рекомендациями принимать «Ксалкори» еще несколько месяцев, но уже без признаков болезни.
Таким образом, «Ксалкори» отлично помогает нашим подопечным сразу при двух тяжелых заболеваниях. Но терапия должна быть очень длительной, лекарство стоит дорого, в стандарты лечения не входит, а быстро наладить его получение от государства удается далеко не всегда. Поэтому для закупки этого нового эффективного препарата часто нужна помощь.
Подписывайтесь на наш канал в Яндекс.Дзен, если хотите быть в курсе наших новостей
Поделитесь статьей с друзьями в соцсети, если считаете информацию в ней важной и интересной для них.
Нам важно знать ваше мнение, не забывайте оставлять комментарии. Спасибо