Обо всем по порядку.
Лекарства называется: «Zolgensma». Это лекарство в мая 2019 года официально одобрена FDА, то есть главный контролирующей организации в лекарств в США и наверное во всем мире. И попала она в книгу рекордов Гиннеса: как самое дорогое в мире лекарство.
Лечит оно такое серьезное заболевание как "СМА" или Спинальную Мышечную Атрофию, если быть совсем точным то этот препарат лечит: только первый тип "СМА" так называем "БОЛЕЗНЬ ВЕРДНИГА-ГОФМАНА" - это генетическое заболевание, при котором из-за дефекта ДНК, а именно страдает ген SMN-1 survival motor neuron 1 (в переводе - ген выживаемости моторного нейрона) и в результате, не вырабатывается очень важный белок для двигательных нейронов спинного мозга, которые отвечают за движение всем телом, трудно двигать руками, ногами, ребенку тяжело даже держать голову, и конечно самое главное трудно дышать, а чего и умирают эти дети.
У многих есть ген SMN-2 который может частично замещать ГЕЙМ SMN-1 именно от этого и зависит тяжей заболевания.
Это очень серьезное заболевание сопровождающийся тяжелой неврологической симптоматикой, и при этом, не страдает ни каким образом интеллект! Разные виды спинальной мышечной атрофии, могут появиться в любом возрасте, но это лекарство направлена на лечение самой тяжелой формы у: детей до 2 лет.
Но спросите вы: Как можно вылечить генетическое заболевание?! Ведь это ДНК и как можно поменять генотип человека?!
Этим занимается генная терапия. Генная терапия - это когда мы, пытаемся изменить само ДНК, где есть поврежденный ген. В данном случае нам нужно попасть в двигательные нейроны спинного мозга.
Но как же это сделать? Для этого ученые разбирали много механизмов, но один из механизмов, был подсказан нам природой. Что еще может доставить в клетку, другую генетическую информацию, конечно - это вирусы. Вирус может пройти сквозь все барьеры, а в данном случае используются: аденовирус. Из него берется только оболочка, чтобы он отнёс здоровые фрагменты ДНК, и когда вирус проникает (а «Zolgensma» вводится внутривенно) из кровеносной системы, он попадает в центральную нервную систему, фрагменты ДНК встраивается в нужное нам место. И проблема ребенка со спинальной мышечной атрофии решена до конца его жизни!
Но повторный ввод этого препарата уже не будет эффективным! Потому что после первого ввода появляется иммунитет у детей, и уже не может проникнуть внутрь клетки вот эта оболочка вируса.
И ТЕПЕРЬ ВНИМАНИЕ!
Сколько, стоит, препарат: 2 125 000 долларов. В рублях это составит: 155 795 437 рублей.
Но несмотря на эту стоимость, я считаю цена оправдана. Потому что если мы осмотрим на аналог препарат «Спинраза». То его однократное введение конечно дешевле, его вводят в спинномозговую жидкость. Но его нужно колоть постоянно, раз в 4 месяца, на протяжении всей жизни. И выходит, что едино кратное введения «Zolgensma» пусть и такое дорогое, но все равно дешевле, чем постоянное применение «Zolgensma».
Пишите всё, что вы думаете по этому поводу в комментариях!
Спасибо за внимание. Если вам понравилась данная статья, то поставьте лайк, поделитесь ей в социальных сетях. Мне будет очень приятно!
