Для чего вообще нужны клинические испытания ?
Клинические испытания призваны ответить на некоторые важные вопросы:
Работает ли новое лечение у людей?
Если да, то лучше ли это лечение чем то, которое используется сейчас ?
Если не лучше, то как у нового лекарства дела с побочными действиями ?
Безопасно ли лекарство ?
Ни одно лечение не обходится без побочек. Перевешивают ли преимущества нового лекарства его риски ?
Для ответа на эти вопросы придумали фазы испытаний. Каждый этап предназначен для того, чтобы ответить на определенные вопросы, обеспечивая при этом максимальную безопасность участников. Результаты этих этапов показывают, является ли новое лекарство или лечение достаточно безопасным и эффективным.
Фаза 0: доклинические исследования.
Клеточные исследования
Исследования на животных
Доклинические исследования дают много полезной информации, но не все, что необходимо. Люди и мыши могут сильно различаться по способам усвоения и избавления от лекарств.
Если доклинические исследования завершены, а лечение все еще кажется многообещающим, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) должно дать разрешение, прежде чем лечение может быть проверено людьми.
Клинические исследования.
Клинические испытания обычно проводятся по этапам, которые дополняют друг друга. Каждый этап предназначен для ответа на определенные вопросы. Знание фазы клинического исследования важно, потому что это может дать вам некоторое представление о том, что известно об изучаемом лечении. Участие в каждом этапе клинического исследования сопряжено с преимуществами и рисками.
Фаза I: безопасно ли лечение?
Исследования фазы I проводятся для определения максимальной дозы нового лечения, которую можно безопасно применять, не вызывая серьезных побочных эффектов.
Первые несколько человек в исследовании получают очень низкую дозу лечения и находятся под очень пристальным наблюдением. Если есть только незначительные побочные эффекты, следующие несколько участников получают более высокую дозу. Этот процесс продолжается до тех пор, пока врачи не найдут дозу, которая с наибольшей вероятностью подействует при приемлемом уровне побочных эффектов.
Испытания фазы I также изучают, что препарат делает с организмом и что организм делает с ним.
Ключевые моменты клинических испытаний фазы I
Хотя некоторым людям может быть полезно их принимать, реакция на заболевание не является основной целью исследования фазы I.
Плацебо (неактивные препараты) не используются в исследованиях фазы I.
В исследования фазы I обычно входит небольшое количество людей (до нескольких десятков).
Безопасность - главная забота. Команда исследователей внимательно следит за людьми и следит за любыми серьезными побочными эффектами.
Из-за небольшого числа людей в исследованиях фазы I редкие побочные эффекты могут не проявляться до более поздних фаз испытаний, когда лечение будет получать больше людей.
Фаза II: работает ли лечение ?
Если в ходе клинических испытаний фазы I будет установлено, что новое лечение является безопасным, проводится клиническое испытание фазы II, чтобы увидеть, работает ли оно.
Ключевые моменты клинических испытаний фазы II
Группа от 25 до 100 пациентов получает новое лечение в ходе исследования фазы II.
Их лечат с использованием той дозы и метода, которые были признаны наиболее безопасными и эффективными в исследованиях фазы I.
Обычно в клинических испытаниях фазы II все получают одинаковую дозу. Но некоторые исследования фазы II случайным образом распределяют людей в разные группы лечения. Эти группы могут получать разные дозы или получать лечение по-разному, чтобы увидеть, какой из них обеспечивает наилучший баланс безопасности и ответа.
Плацебо (неактивные препараты) не используются в исследованиях фазы II.
Большее количество пациентов получают лечение в исследованиях фазы II, поэтому могут наблюдаться менее частые побочные эффекты.
Если лечение принесло пользу достаточному количеству пациентов, а побочные эффекты не так уж и плохи, начинается III фаза клинических испытаний.
Фаза III: двойное слепое исследование.
Количество человек, принимающих участие в исследовании третьей фазы от нескольких сотен до нескольких тысяч.
Участников исследования часто выбирают случайным образом (так называемый рандомизированный), чтобы получить либо стандартное лечение, либо новое лечение. По возможности ни врач, ни пациент не знают, какое лечение получает пациент. Этот тип исследования называется двойным слепым исследованием.
Ключевые моменты клинических испытаний фазы III
Эти исследования часто проводятся во многих местах по всей стране (или даже по всему миру) одновременно.
Эти исследования, как правило, длятся дольше, чем исследования фаз I и II.
Как и в других исследованиях, в клинических испытаниях фазы III за пациентами внимательно наблюдают на предмет побочных эффектов, и лечение прекращают, если с ними слишком трудно справиться.
Подача заявки на одобрение FDA: Заявка на новый препарат (NDA)
В Соединенных Штатах, когда клинические испытания фазы III (или иногда испытания фазы II) показывают, что новое лекарство более эффективно или безопаснее, чем текущее лечение, в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) подается заявка на новое лекарство (NDA).
На основе обзора FDA решает, одобрять ли лечение для использования у пациентов с заболеванием, на котором тестировалось лекарство. В случае одобрения новое лечение часто становится стандартом лечения, и новые препараты могут быть протестированы против него, прежде чем они будут одобрены.
Если FDA считает, что необходимы дополнительные доказательства, чтобы показать, что преимущества нового лечения перевешивают его риски, оно может запросить дополнительную информацию или даже потребовать проведения дополнительных исследований.
Фаза IV: что еще нам нужно знать?
Лекарства, одобренные FDA, часто наблюдаются в течение длительного периода времени в исследованиях фазы IV.
Даже после тестирования нового лекарства на тысячах людей все эффекты лечения могут быть неизвестны. На некоторые вопросы, возможно, еще нужно ответить.
Есть ли редкие побочные эффекты, которые еще не наблюдались, или побочные эффекты, которые проявляются только после того, как человек принимал препарат в течение длительного времени? На ответы на эти вопросы может потребоваться еще много лет, и они часто рассматриваются в ходе клинических испытаний фазы IV.
Ключевые моменты клинических испытаний фазы IV
В исследованиях фазы IV изучаются препараты, которые уже были одобрены FDA.
В этих исследованиях могут участвовать тысячи людей.
Часто это самый безопасный тип клинических испытаний, потому что лечение уже много изучено и, вероятно, было назначено многим людям.
Эти исследования могут также рассматривать другие аспекты лечения, такие как качество жизни или экономическая эффективность.
Больше интересного в телеграм канале ИнвестБезумие