Долгое время дети с ультраярким генетическим заболеванием прогерией, которое вызывает быстрое старение, не получали одобренной FDA терапии. Но это скоро изменится. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило Зокинви, или лонафарниб, для лечения синдрома прогерии Хатчинсона-Гилфорда и прогероидных ламинопатий у пациентов в возрасте от 1 года и старше. Хатчинсон-Гилфорд и прогероидные ламинопатии-это два различных смертельных заболевания, характеризующихся преждевременным старением. Во всем мире число пациентов составляет 400 и 200 человек соответственно. Большинство пациентов умирают в возрасте до 15 лет от сердечных заболеваний и инсультов. Зокинви - это ингибитор фарнезилтрансферазы, который нацелен на токсическое накопление прогерина или прогерин-подобных фарнезилированных белков. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов основало утверждение на данных от 62 пациентов в двух клинических испытаниях. Лечение Зокинви увеличивало выживаемость в среднем на 2,5 года при максимальном сроке наблюдения 11 лет.