Спинальная мышечная атрофия – ночной кошмар каждого родителя. Заболевание на глазах высасывает жизнь из малыша, превращая его не то в хрустальный сосуд, не то в куклу. Генетический сбой вызывает постепенную атрофию всех мышц: сначала ребёнок перестаёт ходить, потом – вставать, а потом – двигаться и дышать.
К счастью, прогресс не стоит на месте. Вылечить СМА невозможно, но ряд препаратов замедляют течение болезни. Если вовремя ввести лекарство, ребёнок может вырасти здоровым, а главное – живым. Одним из признанных препаратов в мире является «Золгенсма», производитель – Novartis из Швейцарии. Это самая перспективная разработка, демонстрирующая поразительные результаты.
Это крайне дорогой и сложный в изготовлении «эликсир». Но и шансы на замедление болезни чрезвычайно высоки. Сегодня интернет-пространство взорвала статья «Коммерсанта», согласно которой отечественный Минздрав запросил 40 флаконов «Золгенсма» для экспертизы. 40 флаконов! Тут уместно вспомнить, что разовая доза препарата стоит около 2,125 млн. долларов.
Кстати! В России ежегодно рождается около 200-300 детей с диагнозом СМА. Продолжительность жизни ребёнка с этим заболеванием, как правило, не превышает двух лет.
Зачем Минздраву так много «Золгенсма»?
Тут впору вспомнить о законах, в частности – про ФЗ от 12.04.2010 N 61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств». Согласно ст.13 ФЗ, оборот лекарственных средств в России допускается лишь в случае, если они зарегистрированы уполномоченным органом. Этим же нормативным актом установлено, что государственная регистрация лекарственных препаратов проводится по результатам экспертизы.
Таким образом, требования отечественного Минздрава основаны на законе. Вместе с тем, 40 флаконов – это не только около 90 млн. долларов, которые придётся вложить компании «Novartis». Да-да, именно эта организация и пытается зарегистрировать препарат на нашем рынке. Это ещё и 40 спасённых детей, которые могли бы получить заветную инъекцию, а с ней – шанс на избавление от болезни.
Кстати, экспертиза проводится 160 дней с момента предоставления нужных препаратов. В СМИ появились сведения о том, что 40 флаконов – крупная партия, которую «Novartis» непросто произвести. Но и это ещё не всё! Сама бюрократическая процедура может занять полтора года.
Значит, у большинства детей, которые рождаются в 2020-м году, шансов на спасение практически нет. Лекарство зарегистрируют в лучшем случае в 2022 г., выделят деньги – ещё через несколько месяцев. Квоты, распределение, протоколы лечения… Пока некоммерческие организации спасают жизни, чиновники делают всё для их потери.
Неужели ничего нельзя сделать?
Парадоксально, что о законах в России так часто вспоминают, когда нужно сделать что-то ужасное. Ведь РФ – отнюдь не нищая страна, а одно из богатейших государств мира. Лишить 40 детей шансов на спасение (и предложить ещё нескольким сотням ждать «регистрации») – это по закону. Но что говорит тот самый ФЗ №61, буквы которого столь рьяно придерживаются чиновники?
В п.4 ч.5 ст.13 Закона сказано, что регистрации не подлежат лекарственные средства, ввозимые в Российскую Федерацию на основании выданного уполномоченным федеральным органом исполнительной власти разрешения и предназначенные для проведения клинических исследований лекарственных препаратов и (или) проведения экспертизы лекарственных средств для осуществления государственной регистрации лекарственных препаратов.
Следовательно, экспертизу можно было бы увязать с проведением клинических исследований. Полагаю, что это не противоречит Закону! В результате и дети будут спасены, и бюрократические сооружения не рухнут. А ещё было бы неплохо использовать чужую экспертизу, переведя заключение на русский язык, а дополнительную назначить лишь при обнаружении серьёзных изъянов.
Освободившиеся флаконы направить в медучреждения. Эх, мечты, мечты. Мы-то с вами понимаем, что никто не будет искать возможность обойти закон и занять сторону умирающих детей. Их продолжат лечить более дешёвыми и неэффективными препаратами, которые эту самую регистрацию прошли. Быть может, в масштабах государства это логично и правильно. Но в масштабах конкретных семей – трагедия.
А как вы считаете? Можно ли сделать для Новатек исключение и зарегистрировать её препарат без масштабной и дорогостоящей экспертизы? Напишите, что думаете по этому поводу.