Ученые из Масачузетского технологического института сообщили о разработке ингаляционных лекарств на основе МРНК (Матричная рибонуклеиновая кислота). Это открывает новую страницу в лечении таких генетических заболеваний , как муковисцидоз. Это самое распространенное , потенциально летальное , наследственное заболевания улиц белой расы. Методы воздействий на синтез белка в организме , которые работают без изменения генетического кода, в этом году вышли на новый уровень.
"На сегодняшний день можно сказать, что это ,все таки, вышла из лаборатории в клинику. Ведется больше 20 различных клинических программ 1 и 2 фазы. Клинические испытания различных вакцин, на основе МРНК и также для заместительной терапии.
Говорит Тимофей Зацепин , доцент центра наук о жизни Сколковского института науки и технологий.
МРНК терапии появилась относительно недавно. Любая живая клетка функционирует следующим образом: на основе днк , в который хранится вся наследственно информация , синтезируется рнк и уже на ее основе клетка синтезирует белки . Идея МРНК терапии состоит в том , чтобы снабдить клетку правильным рнк , который позволит синтезировать необходимый белок ,например терапевтический.
Но в чём же заключалась сложность данного метода?
Проблема состояла в том , чтобы подобрать хорошее средство доставки лечебной рнк внутрь клетки. Это позволяет лечить наследственные заболевания , создавать новые типы вакцин и даже побеждать злокачественной опухоли . Если вы возьмете просто голую МРНК , то она при попадании в кровоток или внутри опухоли сразу будет разрушена защитными системами нашего организма. Чтобы правильно доставить МРНК в организм , необходимо использовать специальные липидные частицы которые дает больше безопасность. В целом этот подход отличается от других ,как правило, большей безопасностью.
