Уже не для кого ни секрет ,что фармацевтические корпорации зарабатывают десятки миллиардов доходя до внушительных триллионов долларов . Появление на свет младенца - это всегда праздник в каждой семье , но что если ребенок уже появился с болезнью ,которую невозможно излечить .К счастью, достижения медицины поражают и уже сейчас болезни которые являлись роковыми поддаются излечению .И так поехали
10 место
ИЛАРИС (канакинумаб)
Цена за год применения для больных SJIA (ювенильный идиопатический артрит ): от $ 379 000 до $ 462 000
Иларис - это иммуносупрессант .Является человеческим анти - интерлейкин 1b моноклональным антителом .
9 МЕСТО
ДЕМСЕР (МЕТИРОЗИН )
Цена :96000 - 472 000 долларов
Метирозин — ингибитор синтеза катехоламинов фермента тирозингидроксилазы , средство для лечения неоперабельной феохромоцитомы и кратковременного лечения феохромоцитомы до операции
8 место
Фолотин (пралатрексат)
цена : 345 000 долларов до более чем 500 000 долларов в год на одного пациента.
Фолотин (пралатрексат) - это лекарство от рака.
Фолотин используется для лечения Т-клеточной лимфомы, которая распространилась по всему организму. Его назначают при рецидивирующей Т-клеточной лимфоме или после того, как другие лекарства были испробованы без успешного лечения.
7 место
Солирис (экулизумаб)
Цена :более 600 000 доллларов на одного пациента в год
Соларис - это иммуносупресссант применяемое при ГУС (гемолитико -уремическом синдроме) и ПНГУ(параксизамальной ночной гемоглобинурии )
6 место
Актиммун (интерферон гамма-1b)
Цена : 660 000 долларов на одного пациента в год
Актиммун(интерферон гамма-1b) из Horizon также входит в очень дорогую группу генетических методов лечения заболеваний.
Актиммун показан:
- для лечения тяжелого, опасного для жизни остеопороза (образование аномально плотной кости, в отличие от остеопороза, который представляет собой хрупкую кость)
- снизить частоту возникновения серьезных инфекций, обусловленных хроническими гранулемотозными заболеваниями
5 место
ЛЮМИЗИМ (альфа -альглюкозидаза)
ЦЕНА : более 670 000 долларов в год люмизим
Люмизим содержит фермент, который естественным образом встречается в организме здоровых людей. У некоторых людей этот фермент отсутствует из-за генетического нарушения. Альглюкозидаза Альфа т.е Люмизим помогает заменить этот недостающий фермент у таких людей.
Люмизим используется для лечения расстройства накопления гликогена, называемого болезнью Помпе (также называемой дефицитом GAA) у взрослых и детей.
4 место
Цена : 700 000 долларов в год
Карбаглу (карглюминовая кислота)
Очевидно, что наличие редкого заболевания, при котором вам не хватает необходимого фермента, может быть очень дорогим.
Карбаглу ( карглюминовая кислота)-это перорально вводимый препарат, используемый для лечения и предотвращения накопления опасного аммиака (гипераммонемия ) в крови из-за отсутствия необходимого печеночного фермента (известного как N-ацетилглутаматсинтаза, или NAG). Он работает, предотвращая накопление азота в кровотоке, что может быстро вызвать кому и смерть.
3 место
Бринейра (cerliponase alfa)
Цена : более 700 000 долларов в год
применяется при позднем инфантильном нейрональномцероидном липофусцинозе типа 2 (CLN2), форма болезни Баттена, является редким наследственным заболеванием, которое в первую очередь поражает нервную систему. Это разрушительно, и пациенты часто требуют использования инвалидной коляски в позднем детстве. Эти дети обычно не доживают до подросткового возраста.
Болезнь Баттена обычно начинается в раннем детстве - в возрасте от 2 до 4 лет - с такими симптомами, как:
- речевая задержка
- судороги
- трудности координации движений
2 место
Цена : 1 миллион долларов в год на одного пациента
Равикти (фенилбутират глицерина)
Нарушение цикла мочевины определенно классифицируется как орфанное то есть редкое заболевание Как Карбаглу, Равикти (фенилбутират глицерина ), от Horizon Pharma, это лечение, одобренное для оказания помощи предотвратить накопление токсического аммиака в крови у детей от рождения и старше. Аммиак в крови и тканях может привести к необратимому повреждению мозга, коме или смерти.
1 место
Золгенсма
Цена :за 1 инъекцию 1.2 миллиона долларов (РАЗОВЫЙ ПРИЕМ НА ВСЮ ЖИЗНЬ )
Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi)-это аденоассоциированная вирусная векторная генная терапия, предназначенная для лечения педиатрических пациентов в возрасте до 2 лет со спинальной мышечной атрофией (SMA) с Би-аллельными мутациями в гене выживающего моторного нейрона 1 (SMN1).
ЗАКЛЮЧЕНИЕ
Приобретение или разработка орфанных лекарств и установление экстраординарной цены - это новая бизнес-модель для многих фармацевтических компаний в США, поскольку исследования экономических результатов не требуются до утверждения FDA,затраты и выгоды часто смещаются. Однако без этих методов лечения у многих пациентов не было бы других вариантов.