Американские ученые дали надежду людям, страдающим аутизмом, на полное излечение.
Биохимики разработали первую генную терапию, которая ликвидирует поломки в Х-хромосоме, связанные с развитием тяжелых форм аутизма.
По словам Хе-ён Ли из университета Техаса в Остине (США), лекарства от аутизма пока не существует. Более того, многие перспективные препараты для лечения этого генетического недуга провалили клинические испытания.
«Нам впервые удалось поменять структуру одного из «генов аутизма» и добиться исчезновения некоторых его симптомов», — заявил ученый.
За последние годы генетикам удалось открыть десятки генов, связанных с аутизмом, однако мутации в них не могут полностью объяснить ни одного случая развития этой болезни.
Ли пояснил, что болезнь также может носить экологический и даже бактериальный характер.
Американские ученые попытались заменить неудачные версии «генов аутизма» на вариации, которые встречаются у здоровых людей, взяв за основу синдромом «ломкой Х-хромосомы».
В ходе эксперимента на лабораторных мышах ученые решили «починить» ген FMR1, управляющий развитием связей между нейронами. Для этого они «приклеили» все части популярного геномного редактора CRISPR/Cas9 – фермент Cas9, новые копии гена и шаблоны вырезаемой поврежденной версии этого участка ДНК — к наночастицам из золота.
Через несколько дней после инъекции мыши начали проявлять гораздо меньше признаков поведения, свойственного аутистам. Так, например, они стали реже бесцельно прыгать по клетке по одному и тому же маршруту.
Успешное завершение этих экспериментов побудило ученых к разработке других версий генной терапии, направленной на борьбу с аутизмом, и созданию вакцины, которую можно было бы вводить через спинномозговую жидкость.