Крупная фармацевтическая компания «Новартис» получила более десятка миллиардов долларов от продажи доли совместного с компанией «ГлаксоСмитКлин» бизнеса, а затем потратила большую часть этих денег на покупку «Авексиса». Интерес «Новартиса» заключается в разработках генотерапевтической области, которым занимается «Авексис».
Ключевым достижением и причиной приобретения компании является их главная разработка, а именно AVXS-101. Это новаторская генная терапия, которая борется со спинальной мышечной атрофией. Стоит напомнить, что СМА появляется через мутирующие гены выживаемости двигательных нейронов. Из-за этой мутации нарушаются процессы синтеза SMN-белка, а в последствии это приводит к атрофии мышц.
Если «Спинраза», который тоже обещает быть новым эффективным методом лечения, воздействует на болезнь через особый сплайсинг SMN2-гена, то продукт «Авексиса» переносит SMN-трансген вирус-векторным методом. Это означает, что теоретически хватит всего одного введения в организм AVXC-101 для достижения значительных результатов противостояния болезни.
В конце предыдущего года стали доступны итоги исследовательского проекта с участием пятнадцати больных СМА первого типа. Каждый из наблюдаемых пациентов показал выживаемость бессобытийного типа после девятнадцати месяцев своей жизни. И это при том, что по статистике только каждый двенадцатый достигает этой отметки, если не участвует в лечении болезни.
Предположительно препарат на основе AVXS-101 появится в продаже уже в следующем году, а рассмотрение товара контролирующими органами Соединённых Штатов Америки уже случится во второй половине текущего года.
На данный момент есть документальные подтверждения эффективности методики компании «Авексис». Так, например, у одиннадцати из двенадцати пациентов, которые проходили терапию AVXS-101, зарегистрировали до сорока пунктов по показателям теста CHOP INTEND, который принадлежит детской больнице в Филадельфии. Речь идёт о моторных навыках больных детей. У них отмечался положительный прогресс в таких процессах как удержание головы, ползание, ходьба. Более того, хорошо проходили у них самостоятельные глотание и дыхательные процессы, речь.
Вместе с тем «Авексис» проводят испытания терапии также и на всех других формах болезни, то есть на типах 1, 2, 3. Компания ещё испытывает AVXS-201, которая является генной терапией синдрома Ретта, и AVXS-301, которая должна лечить генетическую форму БАС с помощью подавления процессов работы фермента SOD1. Пока всё это лишь внутри лабораторий компании, но уже в конце текущего или начале следующего года планируются клинические испытания.
Прежде всего AVXS-101 на рынке предстоит соревноваться со «Спинразой», который уже демонстрирует хищнические амбиции. По прогнозам уже через четыре года суммарный уровень продаж «Спинразы» достигнет отметки в два с лишним миллиарда долларов, тогда как творению «Авексиса» прогнозируют результаты почти вдвое меньше. Тем не менее, конкурент получится достойным и даже кажется странным, что владельцы «Спинразы» просто не выкупили «Авексис» раньше своих конкурентов.
Параллельно с этим «Роше» тоже разрабатывают свой метод сплайсинга SMN2-гена на основе производного пиридазина. Также они сконцентрированы на изучении и дальнейшей реализации на рынке олезоксима, который достался им через покупку «Трофоса» ещё три года назад.
Вообще «Новартис» сейчас активно развивается и скупает потенциально успешные и полезные компании и проекты. Так, например, в начале этого года они совместно со «Спарк Терапьютикс» решили начать продажу «Лукстурны» (препарат генной терапии, который лечит потерю зрения по причине дистрофии сетчатки) за пределами Соединённых Штатов Америки. Успех в таких сделках обеспечит компанию необходимыми финансами для доведения до конца проектов по разработке средств борьбы с СМА или даже БАС.