Первое в истории международное крупномасштабное рандомизированное исследование аутотрансплантации гемопоэтических стволовых клеток (AHSCT) при рецидивирующем ремитирующем рассеянном склерозе показало, что лечение стабилизировало заболевание у людей, которые перенесли два или более рецидивов в год до присоединения к испытанию.
AHSCT является интенсивным методом лечения, который существенно изменяет иммунную систему с помощью стволовых клеток, полученных из собственной крови пациента. После того, как стволовые клетки собраны, их замораживают. Пациент получает высокие дозы химиотерапии, после чего стволовые клетки размораживают и повторно вливают в кровь пациента. В настоящее время это лечение подходит только для пациентов с рецидивирующей ремитирующей формой заболевания, которым не помогли стандартные методы лечения и с давностью заболевания не более 10 лет.
Для участия в исследовании были отобраны 110 пациентов. У 55 из них в качестве терапии была использована AHSCT, а у другой половины использовалась стандартная терапия препаратами, изменяющими течение рассеянного склероза. Ограничения возможностей были измерены с помощью стандартного инструмента оценки, известного как Расширенная шкала статуса инвалидности (EDSS), чтобы увидеть, как изменилось течение заболевания, прогрессировало оно или осталось примерно таким же, или же наступило улучшение.
Более низкие уровни шкалы (1.0-4.0) охватывают людей, которые все еще могут ходить, но имеют некоторые нарушения зрения, движения,чувствительности, координации и функций органов таза.
Средний уровень (4,5-6,5) включает пациентов, испытывающих трудности с передвижением. Более высокие уровни шкалы охватывают людей с более тяжелой инвалидностью, включая пациентов, прикованных к постели.
Основные результаты:
За период исследования было установлено, что у пациентов, лечившихся с помощью аутотрансплантации стволовых клеток, наступило значительное улучшение состояния.
Оценка EDSS пациентов, получающих трансплантацию, улучшилась в среднем с 3,5 до 2,4, что является беспрецедентным в исследованиях по лечению РС. Это значительно контрастировало с теми, кто получал стандартное медикаментозное лечение. Их показатели EDSS ухудшились со среднего балла 3,3 до 3,9.
В течение года после присоединения к испытанию только один пациент после трансплантации перенес рецидив, в то время как в группе, получавшей стандартную медикаментозную терапию, наблюдалось 39 рецидивов.
В течение трех лет после перенесенной аутотрансплантации определяется прогрессирование неврологических нарушений у 6% пациентов. В группе, получавшей медикаментозное лечение, это число составляло 60%.
30 человек, которые были первоначально выделены в группу медикаментозного лечения, были перемещены в группу трансплантации после того, как было отмечено значительное снижение их баллов EDSS. После AHSCT их баллы улучшились с 5.2 до 2.6.
Ни один человек в руке AHSCT не пострадал от каких-либо значительных побочных эффектов.
Исследование будет продолжаться до 2021 года, но полученные данные дают надежду на значительное улучшение качества пациентов с рассеянным склерозом.