Ученые успешно отредактировали ДНК эмбриона человека, чтобы стереть болезнь сердца из наследственности, открыта дверь в спорную новую эру в медицине.
Это первый ген редактирования человеческого эмбриона был проведен в США. Исследователи сказали в интервью, что они считают свою работу очень простой. Эмбрионам позволено вырасти всего за несколько дней, и никогда не было никакого намерения имплантировать их для создания беременности. Но они также признали, что они будут продолжать двигаться вперед с наукой, с конечной целью быть в состоянии “исправить” болезнетворные гены в эмбрионы, которые будут развивать в детях.
Эксперимент является последним примером того, как лабораторный инструмент, известный как ТРИФОСФАТЫ (или Кластерный регулярно Interspaced коротких Палиндромных повторов), типа “молекулярных ножниц”, выходящий за пределы нашей способности манипулировать жизнью, и оно было получено с волнением и ужасом.
Последняя работа особенно чувствительна, потому что она включает в себя изменения в зародышевой линии, то есть генов, которые могут быть переданы будущим поколениям. США запрещает использование федеральных средств для исследования эмбриона, и за продуктами и лекарствами запрещается рассматривать какие-либо клинических испытаний с участием генетических изменений, которые могут быть унаследованы. Доклад Национальной Академии наук, инженерии и медицины в феврале призвал к осторожности в применении ТРИФОСФАТЫ человеческой зародышевой линии редактирования но изложил условия, при которых исследования должны продолжаться. Новое исследование придерживается этих рекомендаций.
Эта анимация показывает метод crispr-cas9 в метод редактирования генома – новую мощную технологию с множеством применений в биомедицинских исследованиях, в том числе потенциал для лечения генетических заболеваний человека или обеспечить косметических улучшений. (Фэн Чжан/Института Макговерна по исследованию мозга/МИТ)
Шухрата Mitalipov, один из ведущих авторов статьи, исследователь Орегонского университета здоровья и науки, заявил, что он осознает необходимость в крупной этические и правовые дискуссию о генетической модификации людей, но что его команда работают оправдан тем, что он включает в себя “исправления” генов, а не их изменение.
“На самом деле мы ничего не изменить. Ни мы ничего изменить”, - сказал Mitalipov. “. . . Наша программа к коррекции мутантных генов”.
Альта Чаро, биоэтик из Университета Висконсин-Мэдисон, который является сопредседателем Национального комитета академий глядя на редактирование Гена, сказал, что опасения по поводу работы, которые циркулировали в последние дни несколько преувеличены.
“Что это означает-это увлекательный, важный и довольно впечатляющий шаг в сторону обучения как редактировать эмбрионы надежно и точно”, - сказала она. Однако, “неважно, кто что говорит, это не на заре эры конструктора ребенок”. Она сказала, что такие характеристики, как интеллект, оказывает влияние множество генов, и исследователи не понимают, все компоненты как такие признаки наследуются, гораздо меньше, есть возможность переделать их.
В исследовании приняли участие 12 здоровых яйцеклеток от женщин-доноров и спермы от мужчин-добровольцев, которые несет Гена MYBPC3, который вызывает гипертрофической кардиомиопатии. ГКМП-это заболевание сердечной мышцы, которые могут вызывать никаких симптомов и остаются незамеченными, пока она не приводит к внезапной сердечной смерти. Нет никакого способа, чтобы предотвратить или вылечить, а это влияет на 1 в 500 человек по всему миру.
Во время сперматозоид вводят в яйцеклетку, исследователи отрезанной из ген, который вызывает болезнь. Результат был гораздо более успешным, чем исследователи рассчитывали: как клетки зародыша начали делить и умножать, появилось огромное количество самозаживляются с помощью обычного, не-видоизмененный экземпляр Гена от генетического материала женщин. В целом, они увидели, что около 72 процентов были исправлены, очень большое количество. Исследователи также заметили, что там, кажется, не быть любой “пробить” изменения в ДНК, которая была серьезной проблемой безопасности, ген редактирование научных исследований.
Mitalipov выразил надежду, что методика может быть применена для широкого спектра генетических заболеваний — более 10 000 известных расстройств могут быть прослежены до одного Гена — и что один из команды по следующим элементам может быть ген рака груди, который связан с раком молочной железы.
Первые опубликованные работы с человеческими эмбрионами, сообщает в 2015 году было сделано в Китае и целевой ген, который приводит к нарушению крови бета-талассемии. Но эти эмбрионы были аномальным и нежизнеспособным, и там было намного меньше, чем количество используемых в исследовании США.
Хуан Карлос Izpisua belmonte находится, исследователь из Института Солка, который также является соавтором нового исследования, сказал, что есть много преимуществ для лечения эмбрион, а не ребенок или взрослый. Когда имеешь дело с эмбрионом на ранних стадиях, только несколько клеток, а в более зрелого человека есть триллионы клеток организма и потенциально миллионы, которые необходимо исправить для ликвидации следов болезни.
Izpisua belmonte, так говорит, что даже если технология уже отработана, и это может касаться только небольшого подмножества болезней человека.
Для Вашего информационого бюллетеня здоровья
Новости здоровья и научных исследований, в ваш почтовый ящик еженедельно.
Верхней части формы
Дно формы
“Я не хочу быть отрицательным с нашими собственными открытиями, но очень важно информировать общественность о том, что это означает”, - сказал он. “На мой взгляд процент людей, которые выиграют от этого в текущий мир является довольно небольшой”. Для процесса, чтобы изменить ситуацию, у ребенка должны быть рождены с помощью экстракорпорального оплодотворения и родители должны знать, ребенка есть ген болезни, чтобы добиться его изменения. Но подавляющее большинство детей, зачатых естественным путем, и эта технология коррекции не будет работать в период внутриутробного развития.
В течение многих лет, некоторые политики, историки и ученые призывают к добровольному мораторию на изменение ДНК репродуктивных клеток человека. Наиболее заметным выражением озабоченности пришел в виде письма 2015 года подписан Дженнифер Doudna, один из изобретателей системы crispr-cas9 в, лауреат Нобелевской премии Дэвид Балтимор и 16 другими видными учеными. Они предупредили, что исключает генетические заболевания может иметь непредсказуемые последствия — от генетики человека, общества и даже окружающая среда — далеко в будущее.
Mitalipov сказал, что он надеется, что регулирующие органы будут обеспечивать более подробные указания о том, что должно или не должно быть разрешено.
В противном случае, отметил он, “эта технология будет сдвинут на нерегулируемой территории, которой не должно было случиться.”