У больных гемофилией появилась надежда.
В 2017 американским врачам удалось «исправить» генный дефект, лежащий в основе гемофилии. У здоровых людей печень вырабатывает так называемые факторы свертывания крови, которые отвечают за свёртывание крови. У больных гемофилией эти факторы свёртывания крови либо не вырабатываются совсем, либо они бездейственные. До сих пор больным гемофилией на протяжении всей жизни для избежания опасных кровотечений несколько раз в неделю внутривенно вводились факторы свёртывания крови.
Во время исследования американские учёные инъецировали 10 пациентов специальным безвредным вирусом, который доставлял генетическую информацию функционирующего гена в печень. План сработал: печень начала производить факторы свёртывания крови. Период исследования продолжался от 6 до 18 месяцев и за этот период 8 из 10 исследуемых пациентов не нуждались во внутривенном введении факторов свёртывания крови, двое остальных нуждались лишь в маленьких дозах.