Американские ученые впервые попытались отредактировать ген внутри тела человека, сообщает AP. Их цель была в том, чтобы навсегда изменить ДНК для лечения болезни.
Пациентом стал 44-летний Брайн Мадё с синдромом Хантера – это редкое нарушение метаболизма, которое не поддается лечению. Ему ввели миллиарды копий корректирующего гена и генетический инструмент, который разрежет его ДНК в нужном месте. Мадё оказался первым человеком, на котором тестируют такой метод.
Понять, работает ли изменение гена, можно будет через месяц. Тесты покажут прогресс только через три месяца.
В том случае, если методика будет успешной, она станет мощным толчком к развитию генной терапии. Ученые и раньше редактировали гены, но они никогда не делали это у живого человека.
Мадё за всю его жизнь сделали 26 операций. Cимптомы синдрома может ослабить препарат IV, но в год на него нужно тратить от $100 до $400 тысяч. Но его применение все равно не спасет от повреждений мозга.
Такой способ использовали для лечения некоторых заболеваний, но не всегда они были удачными. В некоторых случаях результат появляется только на время. В других не получалось контролировать новый ген, из-за чего он вставлялся в ДНК, а это может вызвать рак.
«Мы разрезаем ваше ДНК, раскрываем его, вставляем ген, зашиваем. Незаметная починка», – приводит агентство слова доктора Сэнди Макрея, президента компании, которая тестирует редактирования гена. Обратного пути, по его словам, нет, потому что откорректировать ДНК обратно нельзя. Поэтому результаты могут быть непредсказуемыми.
По словам Макрея, процедуру уже тестировали на животных, результаты были «ободряющими». «Нет доказательств, что это редактирование гена может быть опасным», – заверил он.
В августе этого года ученые смогли впервые отредактировать ДНК при помощи технологии Crispr/Cas9 эмбриона и исправить мутацию, которая вызывает гипертрофическую кардиомиопатию. Опыт пока далек от клинических испытаний, так как эмбрион не имплантировали женщинам.
Crispr/Cas9 позволяет устранять саму причину наследственных заболеваний, а не, к примеру, убирать только их симптомы. Кроме того, при помощи редактирования генов можно исправить физиологические особенности, например, связанные с употреблением продуктов.
