Американское Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных препаратов (FDA) старается держать марку и идти в ногу с прогрессом, поэтому нацелилось на значимое усовершенствование деятельности и, главное, ускорение процесса одобрения, не рассмотрения заявок фармпроизводителей, а именно, одобрение новых лекарственных средств. Новый директор – новые веяния.
Инновационность FDA уже финансово поддержана полу миллиардом долларов по «Закону о лечении XXI века», нацеленном на ускорение доступа пациентов к лекарственным препаратам. Про стоимость индивидуального доступа к новым препаратам в Законе не написано, а регулятора цена лекарств не интересует. Ускорение придадут переводом части клинических испытаний на компьютерное моделирование и придание большинству препаратов орфанного статуса.
Для начала специально созданная группа экспертов за кратчайший срок в 90 дней рассмотрит почти 200 заявок, скопившихся «под сукном» Управления. Все препараты желают получить звание «орфанного», в котором сложно будет отказать, если экспертов озадачат рассмотрением килограммов документов за полдня работы. Но подписавшихся на работу экспертов успокоили, что после ликвидации «завалов» те же 90 дней оставят на рассмотрение каждой новой заявки.
Статус орфанного средства позволяет быстрый вывод на рынок, потому что регулятор не требовательно относится к клиническим испытаниям. Не все лекарства с подобным статусом предназначаются для лечения редких заболеваний и синдромов, можно сделать орфанным препарат для лечения часто встречающейся нозологии. Как, к примеру, случилось с молекулой пептида ALM201 для терапии рака яичников. Рак яичников входит в пятёрку самых частых ЗНО, но новый пептидный препарат – первый в своём классе, потому то и редкий, но для частого.
Производитель инновационного средства теперь может не заморачиваться с клиническими исследованиями, если что не так с эффективностью и токсичностью, то уже сама «жизнь покажет и жизнь научит». После можно будет запретить хождение вредного для больных средства через суд или оштрафовать производителя.
Для ускорения доведения препаратов в массы FDA вместе со своим европейским клоном EMA уже решило минимизировать клинические исследования лекарств от болезни Гоше и других педиатрических заболеваний. Теперь достаточно будет всего только одного КИ для проверки эффективности и безопасности, чтобы разрешения на использование были выданы на все препараты, разработанные различными компаниями.
Всё очень просто - соберут десяток маленьких пациентов и пролечат в одной клинике разными средствами, чтобы не распылять силы и деньги, не тратить приносящее деньги время. Позже оценим, что изначальное недоверие российского Минздрава разрешительным документам иностранных регуляторов и требование повторения КИ на наших койках – благо для больных соотечественников.
FDA создает группу по рассмотрению заявок на присвоение орфанного статуса (www.pharmvestnik.ru)
Препарат для лечения рака яичников группы Almac получил статус орфанного в США (www.pharmvestnik.ru)
FDA принимает меры по ускорению процесса одобрения лекарств (www.pharmvestnik.ru)
А также по теме:
Нельзя сказать, что американский регулятор принял знамя фармацевтической вражды 90-х годов, когда однозначно признавались качественными только оригинальные препараты. Впрочем, битва фармацевтических титанов тихо заглохла после предоставления доказательств биодоступности…
В жизни хуже, чем в инструкции
Европейский регулятор приступил к уточнению характеристик и профиля безопасности вакцины против вируса папилломы человека, но без каких-либо сомнений в её эффективности. Поводом для уточнения профиля безопасности стали немногочисленные, но очень тяжёлые осложнения…