CRISPR (также известный как «CRISPR-Cas9») — уникальный инструмент для редактирования генома. Позволяет генетикам и медицинским исследователям редактировать части генома путем удаления, добавления или изменения последовательных участков ДНК. Более того, CRISPR быстрее, дешевле и точнее, чем все предыдущие известные методы редактирования ДНК и имеет широкий спектр потенциальных применений.
Редактирование генома при помощи CRISPR-Cas9 — не только перспективный инструмент для исследования, но и ключ к разработке новых методов лечения. Но есть ли опасность в применении CRISPR? Этим вопросом задались и ученые из Университетской клиники «Шарите» Берлинского Университета и пришли к выводу, что опасность все же имеется, однако они тут же рассказали и о том, как ее можно избежать.
Как сообщают на страницах издания Nature Medicine, немецкие ученые в ходе изучения генетического материала, отредактированного CRISPR-Cas9, обнаружили, что в некоторых случаях он может вызвать развитие аутоиммунных реакций. И виной тому как раз протеин Cas9. Как пояснили авторы работы,
«Белок Cas9 получают из бактерий стрептококка и он на сегодняшний день является неотъемлемой частью системы CRISPR-Cas9. Так как стрептококковые инфекции часто встречаются у людей, мы предположили, что иммунная система может в некоторых случаях распознавать его как чужеродный.»
Проведя серию тестов ученые выяснили, что иммунные Т-клетки, которые реагируют на белки Cas, были найдены почти у всех здоровых испытуемых.
«Эти типы иммунных клеток могут вызывать развитие нежелательных аутоиммунных реакций во время генной терапии. Конечно, шанс этого не высок, но он все-таки есть. А это потенциально может снизить безопасность и эффективность технологии.»
Но ученые не просто изучили возможные побочные эффекты от генной терапии, но и разработали особый тест, который позволит выявить, будет у человека развиваться иммунный ответ или нет. Совместно со своими коллегами из Берлинского Центра Передовых методов лечения эксперты создали технологию, которая позволяет производить забор Т-клеток у пациентов для проведения с ними тестов на совместимость.
Помимо этого разработана методика изолирования Т-клеток в случае, если имеется опасность развития иммунного ответа. Первоначальные клинические испытания этой технологии, применявшиеся у пациентов, перенесших трансплантацию почек и костного мозга, показали положительные результаты.