Настоящее чудо случилось 26.07.2018. В третьем чтении был принят законопроект, который изменит порядок обеспечения лечением пациентов с мукополисахаридозами 1, 2 и 6 типов. Обязанность переложена с плеч региональных властей на федеральный бюджет. Закон вступит в силу с 1 января 2019 года.
Мукополисахаридозы (МПС) - группа наследственных заболеваний, связанных с неправильным функционированием ферментов в организме. Всего типов МПС 6, для трёх из них (1,2 и 6) лечение зарегистрировано в РФ. Лечат мукополисахаридозы специальными ферментозаместительными препаратами. Это пожизненная терапия. Капельницы с ферментом, который не вырабатывается в организме, пациенты получают раз в неделю.
Стоимость препаратов огромная. На лечение одного пациента может уходить более 30 млн рублей в год. До 2019 года препараты и капельницы предоставлялись за счёт региональных бюджетов. Практически все семьи с МПС-пациентами столкнулись с судебными тяжбами: кто-то через суд добивался начала лечения, кто-то отправлялся за судебным решением о продолжении терапии. Бывали случаи, когда региональный Минздрав вдруг прекращал финансирование по причине отсутствия денег. Пациенты судились с чиновниками по нескольку лет.
Пациентов с мукополисахаридозами в РФ чуть менее 400 человек. Часть из них получает или должна получать лечение. В каждом регионе в среднем от 1 до 3 человек нуждаются в пожизненной терапии. Кроме Москвы, там их значительно больше. Сказывается близость специалистов и относительная стабильность лечения. Если в Москве деньги на лечение находятся всегда, то, например, в Курганской области лечение одного пациента - это уже почти весь годовой бюджет Минздрава!
Серьёзная юридическая работа была проведена МБОО "Хантер-синдром" и его президентом, Снежаной Митиной. Убеждать Госдуму о том, что мукополисахаридоз нужно срочно включить в федеральное финансирование, пришлось почти 5 лет. Митиной в её работе помогали врачи, юристы, дружественные НКО и сами пациенты. Поэтому принятый в третьем чтении 26 июля закон - настоящее чудо, праздник не только для пациентов, но и - что греха таить - для региональных Минздравов.
Теперь не придётся через суд добиваться лечения, а затем с опаской ждать: вдруг финансирование закончится? Начатую ферментозаместительную терапию прерывать нельзя, это сказывается на состоянии пациента и даже грозит смертью. Теперь жизнь маленьких и взрослых пациентов МПС не будет зависеть от решения недобросовестного чиновника в провинциальном Минздраве.