Американская биотехнологическая компания Life Biosciences сделала исторический шаг, получив разрешение на клинические испытания на людях своего препарата под названием ER-100. Этот препарат запускает систему возвращения клеток в молодое состояние, и в современной медицине такой эксперимент проводится на людях впервые.
Современные научные исследования показывают, что основной причиной старения является не повреждение ДНК, а эпигенетические изменения. Это является результатом изменений в системе перестройки "активных" и "выключенных" состояний генов. Со временем эти изменения накапливаются, нарушая нормальную функцию клеток и снижая их способность к восстановлению.
В 2006 году Синья Яманака обнаружила, что четыре гена - Oct4, Sox2, Klf4 и c-Myc (OSKM) - могут быть реактивированы в зрелых клетках, чтобы сделать их эмбриоподобными. Это открытие принесло учёному Нобелевскую премию. Впоследствии Яманака доказал, что можно омолаживать клетку, не превращая её полностью в стволовую клетку, если активировать только часть факторов и контролировать производство белка клеткой. Этот метод называется "эпигенетическим перепрограммированием."
В связи с возможностью повышения онкологического риска c-Myc в настоящее время в основном используются факторы ОСК (Oct4, Sox2, Klf4). Эксперименты, проведенные в Гарвардской медицинской школе в 2020 году, показали, что можно восстановить молодое эпигенетическое состояние, активируя факторы ОСК в нейронах сетчатки мышей. В результате восстановились поврежденные ветви нейронов, и зрение мышей значительно улучшилось.
Эти знания легли в основу терапии ER-100, разработанной Life Biosciences. Эта генная терапия восстанавливает только эпигенетические параметры, возвращая клетку в более молодое состояние путем временной активации факторов ОСК в клетки сетчатки. Ранее подобные эксперименты проводились на мышах, приматах и лабораторных моделях.
Это испытание обещает открыть эффективные терапевтические возможности для здоровья человека и старения, открывая новую эру в биотехнологии и медицине в будущем.